华氏巨球蛋白血症是一种罕见的B淋巴细胞肿瘤，患者常伴有贫血、疲劳、盗汗及高黏滞血症，过去治疗手段有限且毒性显著。伊布替尼于2015年1月获FDA批准用于华氏巨球蛋白血症，此后长期随访数据不断印证其在这一适应证中的持久控制能力。

　　一项发表于Journal of Clinical Oncology的多中心研究纳入63名既往接受过一至九种治疗的复发难治性华氏巨球蛋白血症患者，给予伊布替尼420毫克每日一次治疗，中位随访长达59个月。结果显示总体缓解率高达90.5%，主要缓解率79.4%。在疾病最佳缓解阶段，血清IgM从中位数3520毫克每分升降至821毫克每分升，降幅超过76%；骨髓疾病受累率从60%下降至20%；血红蛋白从10.3克每分升上升至14.2克每分升，三项指标的改善均具有高度统计学意义。五年总生存率达到87%，这意味着绝大多数患者在接近五年的治疗周期中仍然存活。

　　基因分型对疗效的影响在这项研究中得到了清晰刻画。MYD88突变且CXCR4野生型的患者主要缓解率高达97.2%，而MYD88与CXCR4双突变的患者主要缓解率仅为68.2%，差距接近30个百分点。达到主要缓解的中位时间也存在显著差异：野生型组仅需1.8个月，双突变组则需要4.7个月。相反，4名MYD88野生型患者无一达到主要缓解，提示这一亚群可能需要探索替代治疗策略。

　　iNNOVATE这项全球III期研究为伊布替尼联合利妥昔单抗的方案提供了最高级别的循证支撑。150例有症状的华氏巨球蛋白血症患者被随机分配至伊布替尼420毫克每日一次联合利妥昔单抗组或安慰剂联合利妥昔单抗组，中位随访50个月后，联合治疗组中位无进展生存期尚未达到，对照组仅为20.3个月，风险比0.25，P值小于0.0001。54个月时联合治疗组无进展生存率68%，对照组仅25%。主要缓解率76%对31%，总缓解率92%对44%，血红蛋白持续改善的患者比例77%对43%。两组54个月总生存率分别为86%和84%，中位总生存期均未达到。更具临床意义的是，联合治疗组87%的患者在54个月时未接受后续治疗，而对照组这一比例仅为29%。

　　安全性方面，联合治疗组3级及以上房颤发生率为16%，12例发生3级至4级房颤的患者中有9例仍在继续治疗，未因房颤而永久停药。88%的不良反应通过剂量降低得到控制，且降低后不良反应消退。这组数据说明，即便在长达五年的治疗周期中，伊布替尼的安全性依然可控，患者无需因毒性而过早终止这一能带来持续缓解的治疗方案。从90.5%的总体缓解率到87%的五年总生存率，从IgM下降超过76%到87%的患者免于后续治疗，伊布替尼在复发难治性华氏巨球蛋白血症中的长期数据，已经为这款药物写下了最坚实的注脚。

　　伊布替尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。