局灶节段性肾小球硬化是一种以蛋白尿和肾病综合征为特征的肾小球疾病，30%至60%的患者在5至10年内进展为终末期肾病，目前没有任何药物获批用于治疗这一适应证。司帕生坦以DUPLEX研究的数据，撕开了这片无药可用的绝境。这项全球多中心随机双盲对照试验纳入371例8至75岁经肾活检证实或基因确诊的原发性FSGS患者，排除肾病综合征型患者，覆盖成人与儿童全年龄段。患者按1比1随机分配至司帕生坦800毫克每日一次组或厄贝沙坦300毫克每日一次组，持续治疗108周。

　　尽管研究未达到基于估算肾小球滤过率斜率的主要终点，但在蛋白尿这一关键次要终点上，司帕生坦展现出了压倒性优势。108周时，司帕生坦组尿蛋白与肌酐比值较基线平均下降50%，厄贝沙坦组仅下降32%，绝对差距达18个百分点，P值等于0.0299。在无肾病综合征亚组中，这一优势更为显著：司帕生坦组蛋白尿降幅达48%，厄贝沙坦组仅27%，P值收窄至0.0075。蛋白尿部分缓解率方面，司帕生坦组达到尿蛋白与肌酐比值不超过1.5克每克且较基线降低超过40%的患者比例为64.7%，厄贝沙坦组为43.9%，司帕生坦将部分缓解的可能性提高了近五成。完全缓解率同样悬殊：司帕生坦组18.5%的患者实现尿蛋白与肌酐比值低于0.3克每克，厄贝沙坦组仅7.5%，司帕生坦是对照组的2.5倍。

　　36周中期分析已预示了这一趋势：司帕生坦组蛋白尿部分缓解率为42%，厄贝沙坦组仅26%，P值等于0.009。这一缓解优势从第36周一直持续至第108周，未出现衰减。在肾功能斜率这一主要终点上，两组从第6周至第108周的慢性斜率差异为每年0.9毫升每1.73平方米，95%置信区间为负1.3至3.0，未达到统计学显著性。但从基线到第112周的估算肾小球滤过率绝对变化来看，司帕生坦组下降10.4毫升每1.73平方米，厄贝沙坦组下降12.1毫升每1.73平方米，差距为1.8毫升每1.73平方米。这组数据提示，司帕生坦虽未能在两年内显著改变肾功能斜率，但蛋白尿的大幅降低正在为长期肾脏保护蓄积势能。

　　安全性方面，司帕生坦组93.5%的患者与厄贝沙坦组93.0%的患者在治疗期间至少发生过一次不良事件，两组发生率几乎持平。最常见的不良事件为外周水肿和新冠感染，未发现药物引起的肝损伤或体液潴留。基于DUPLEX研究的蛋白尿获益，美国FDA于2026年4月正式批准司帕生坦用于降低8岁及以上无肾病综合征的FSGS患者蛋白尿，司帕生坦由此成为全球首个获批治疗FSGS的药物。从50%对32%的蛋白尿降幅，到64.7%对43.9%的部分缓解率，再到18.5%对7.5%的完全缓解率，司帕生坦在FSGS这一最顽固的蛋白尿战场上，用数据证明了双重受体拮抗策略的临床价值。这不是对肾功能斜率的胜利，却是对蛋白尿这一独立预后因子最有力的阻击。

　　据悉，司帕生坦已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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