激素难治性cGVHD是cGVHD治疗中的一大难题，患者对传统激素治疗反应不佳，病情往往持续进展，导致多个器官功能受损，严重影响生活质量。贝舒地尔Belumosudil在激素难治性cGVHD治疗中展现出了卓越的器官症状改善效果，为这些患者带来了新的生机。

　　在皮肤症状改善方面，贝舒地尔表现突出。ROCKstar试验中，皮肤病变缓解率高达92%。一位29岁的cGVHD患者艾米丽，在接受贝舒地尔治疗两周后，手腕的硬皮开始脱落，三个月后竟然能重新弹钢琴，这一案例生动地展示了贝舒地尔对皮肤症状的显著改善作用。在西班牙的回顾性研究中，皮肤最佳ORR为59%，也进一步证实了贝舒地尔在改善皮肤症状方面的有效性。

　　口腔症状是cGVHD患者常见的困扰之一，严重影响患者的进食和说话功能。贝舒地尔对口腔症状的改善效果显著。在法国的真实世界研究中，口腔ORR为70.4%；在西班牙的回顾性研究中，口腔最佳ORR为75%。这些数据表明，贝舒地尔能够有效缓解口腔溃疡、疼痛等症状，提高患者的生活质量。

　　对于肺部受累的cGVHD患者，贝舒地尔同样带来了希望。在真实世界研究中，有41%的肺纤维化患者肺活量提升30%以上，运动耐力显著增强。在西班牙的回顾性研究中，肺最佳ORR为33%，虽然相对其他器官略低，但也能为部分患者带来明显的症状改善。一位45岁的肺纤维化康复者托马斯表示：“除了偶尔乏力，我的生活几乎和生病前一样。”这充分体现了贝舒地尔对肺部症状改善的积极影响。

　　关节/筋膜症状也是cGVHD患者常见的症状之一，会导致患者关节疼痛、活动受限。贝舒地尔在改善关节/筋膜症状方面也有不错的表现。在西班牙的回顾性研究中，关节/筋膜最佳ORR为53%；在法国的真实世界研究中，虽然未单独列出关节/筋膜的ORR，但整体疗效数据也间接反映了其对关节/筋膜症状的改善作用。

　　在激素难治性cGVHD患者的真实世界研究中，贝舒地尔同样展现出了良好的器官症状改善效果。一项纳入36例激素难治性cGVHD患者的研究显示，中位随访时间10.1个月，接受贝舒地尔治疗后，3、6个月ORR分别为55.0%和69%，最佳ORR为67%；6个月FFS率为71.9%；67%的患者改良Lee症状量表（mLSS）评分有临床意义的改善，3、6、9、12个月mLSS分别降低了6.6±1.3、7.8±1.8、11.4±5.0和15.8±4.5。这表明贝舒地尔可以改善患者疾病负担，且随着时间的推移改善更明显，对于接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者来说，mLSS可用于监测其达到客观缓解前的早期临床改善情况。

　　此外，一项加拿大的真实世界研究纳入35例患者接受贝舒地尔治疗，其中25例可评估患者的随访时间>3个月。所有患者均患中/重度cGVHD，患者受累器官中位数为3（2—4），既往中位治疗线数为5（3.8—6.5）。贝舒地尔治疗的中位持续时间达37.6个月（13.1—91.8）。治疗3个月和6个月时，观察到临床获益的患者分别有64%和52%，同时，40%的患者糖皮质激素剂量减少。该研究证实贝舒地尔作为挽救疗法，治疗多线治疗失败后的难治性cGVHD患者，仍可带来明显生存获益，且对器官症状有一定的改善作用。

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