FGFR基因变异不仅驱动尿路上皮癌进展，在胆管癌、肺癌、乳腺癌等多种实体瘤中亦扮演关键角色。然而，传统化疗对FGFR变异患者的疗效有限，而靶向治疗的选择长期匮乏。厄达替尼凭借其广谱FGFR抑制活性，成为跨癌种治疗的重要突破。

　　RAGNAR研究：胆管癌领域的突破性进展

　　2023年ASCO消化道肿瘤会议公布的II期RAGNAR研究扩展队列数据，为厄达替尼在胆管癌中的应用提供了关键证据。该队列纳入35例FGFR1-4变异的晚期或转移性胆管癌患者，其中90.9%存在内脏转移，17.1%对最近一次治疗有反应。结果显示，厄达替尼的客观缓解率（ORR）达60%，疾病控制率（DCR）达100%，中位无进展生存期（PFS）为8.4个月，中位总生存期（OS）达18.7个月。这一数据显著优于传统化疗（ORR约5%-10%，PFS约3-4个月），重新定义了FGFR变异胆管癌的治疗标准。

　　跨癌种疗效：从难治到可控的转变

　　RAGNAR研究的广泛小组队列进一步揭示了厄达替尼的跨癌种潜力。在纳入的178例FGFR变异实体瘤患者中，覆盖唾液腺癌、胰腺癌、胶质母细胞瘤等14种肿瘤类型，厄达替尼的ORR达29.2%，DCR达72.5%。其中，唾液腺癌患者ORR达100%（5/5），胰腺癌患者ORR达31%（4/13），胶质母细胞瘤患者ORR达21%（6/29）。这些数据表明，厄达替尼可突破肿瘤类型限制，精准打击FGFR驱动的肿瘤细胞。

　　耐药突变攻克：填补临床空白

　　FGFR变异患者的治疗挑战不仅在于肿瘤类型多样，更在于耐药突变的复杂性。厄达替尼通过抑制FGFR1-4的活性，可覆盖多种耐药机制，包括FGFR2融合、FGFR3突变及共突变等。在RAGNAR研究中，FGFR突变和融合患者均观察到治疗反应，且中位缓解持续时间（DOR）达7.1个月，51.1%的缓解患者维持缓解超过6个月。这一数据为既往治疗失败的患者提供了新的生存希望。

　　安全性优化：个体化管理的实践

　　厄达替尼的安全性特征在跨癌种治疗中保持一致，但需根据患者具体情况调整管理策略。常见TRAE包括高磷血症（需定期监测血磷水平）、口腔炎（需局部护理）和腹泻（需对症支持）。在RAGNAR研究中，44.9%的患者发生3-4级TRAE，但通过剂量调整（如从8mg/日增至9mg/日）和支持性护理，仅7.3%的患者因TRAE停药。此外，厄达替尼与强CYP3A4抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）联用需谨慎，以避免血药浓度波动影响疗效。

　　厄达替尼通过精准靶向FGFR变异，为尿路上皮癌和胆管癌等实体瘤患者提供了突破性治疗选择。其卓越的客观缓解率、持久的生存获益及可控的安全性特征，重新定义了FGFR驱动肿瘤的治疗标准。随着基因检测技术的普及和临床经验的积累，厄达替尼有望进一步扩大适应症范围，为更多患者点亮生命之光。

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