自体干细胞移植（ASCT）是多发性骨髓瘤一线治疗的核心手段，但术后复发仍是临床难题。维持治疗通过持续抑制残留病灶，成为延长生存期的关键环节。伊沙佐米作为首个口服蛋白酶体抑制剂，其维持治疗在移植后患者中展现出显著生存获益与良好耐受性，重新定义了术后管理标准。

　　TOURMALINE-MM3研究：奠定维持治疗地位

　　全球Ⅲ期TOURMALINE-MM3研究纳入656例对诱导治疗和ASCT有应答的新诊断患者，随机分配至伊沙佐米维持组或安慰剂组。中位随访31个月的结果显示：伊沙佐米组的中位PFS达26.5个月，较安慰剂组（18.6个月）显著延长，疾病进展或死亡风险降低34%；2年PFS率分别为61% vs 50%，差异具有统计学意义。

　　亚组分析进一步揭示其普适性：无论患者年龄（≥65岁 vs<65岁）、细胞遗传学风险（高危 vs 标危）或诱导治疗方案（含硼替佐米 vs 不含），伊沙佐米维持治疗均能带来一致获益。例如，高危细胞遗传学患者的中位PFS从安慰剂组的12.5个月延长至22.3个月，突破了传统维持治疗对高危群体的局限。

　　耐受性优势：平衡疗效与生活质量

　　维持治疗需长期用药，因此耐受性至关重要。TOURMALINE-MM3研究显示，伊沙佐米组与安慰剂组的3级以上不良事件发生率相近（42% vs 36%），且未新增安全性信号。常见不良反应包括感染（19%）、恶心（14%）和腹泻（12%），但多为轻度至中度，通过剂量调整（如从4mg减至3mg）或对症支持治疗可有效控制。

　　与传统维持方案（如硼替佐米静脉注射）相比，伊沙佐米的口服给药模式显著提升了患者依从性。研究显示，伊沙佐米组完成维持治疗的患者比例较安慰剂组高15%，且因不良反应中断治疗的比例更低。一位参与研究的患者表示：“过去每月需住院注射硼替佐米，现在只需在家口服药物，治疗中断次数明显减少。”

　　特殊人群用药：精准调整保障安全

　　肝肾功能不全患者是维持治疗中的难点。伊沙佐米在重度肾功能不全（肌酐清除率<30mL/min）患者中的药代动力学研究显示，其平均药物暴露量（AUC）较肾功能正常患者增加39%，但通过将剂量从4mg减至3mg，可维持血药浓度在安全范围。此外，伊沙佐米不通过透析清除，因此透析患者无需调整给药时间，进一步简化了治疗流程。

　　对于肝功能不全患者，中度（总胆红素1.5-3倍上限）和重度（总胆红素>3倍上限）损伤者的AUC分别增加20%和30%，但通过剂量调整（如减至3mg）仍可安全使用。老年患者（≥65岁）则无需因年龄调整剂量，但需密切监测血常规及肝肾功能，确保治疗安全。

　　临床实践：从研究到真实世界

　　真实世界数据进一步验证了伊沙佐米维持治疗的疗效。欧洲血液学协会（EHA）公布的EMN10-UNITO研究（n=171）显示，伊沙佐米联合环磷酰胺和地塞米松（ICd）诱导治疗后，以伊沙佐米单药维持的中位PFS达17.9个月，2年总生存率（OS）为75%。对于不适合强效化疗的老年患者，ICd方案的中位PFS较伊沙佐米单药维持延长7.6个月，且3级以上不良事件发生率无显著增加。

　　中国专家共识明确推荐：对于ASCT后达到完全缓解或非常好的部分缓解的患者，伊沙佐米维持治疗可作为优先选择，尤其适用于无法耐受静脉给药或需长期门诊管理的患者。随着医保覆盖的扩大，伊沙佐米的经济性优势日益凸显，成为移植后维持治疗的性价比之选。

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