一、研究设计与患者特征

　　PEDFIC 2是一项正在进行的开放标签、为期72周的研究，旨在评估回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂奥维昔巴特在进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者中的长期疗效与安全性。研究共纳入69例患者，均接受每日120 μg/kg的奥维昔巴特治疗。研究设计包含两个队列：队列1为来自PEDFIC 1研究的儿童患者，队列2为新入组的任何年龄患者。本次预先指定的中期分析主要关注第24周的结果，其中来自PEDFIC 1研究并继续接受奥维昔巴特治疗的患者（队列1A）累计暴露时间达48周，而在PEDFIC 2中开始接受奥维昔巴特的患者（队列1B和队列2）累计暴露时间为24周。

　　二、主要疗效结果

　　研究结果显示，奥维昔巴特在降低血清胆汁酸（sBA）水平和改善瘙痒症状方面表现出持续疗效。在队列1A中，从PEDFIC 1基线到PEDFIC 2第22-24周，sBA平均下降201 μmol/L（p<0.0001），表明药物效应随治疗时间延长而持续增强。队列1B和队列2的sBA从治疗开始到第22-24周分别平均下降144 μmol/L和104 μmol/L。在瘙痒改善方面，队列1A、1B和队列2在前24周内达到阳性瘙痒评估（定义为0-4分量表下降≥1分或评分≤1）的患者比例分别为33%、56%和62%，提示新开始治疗的患者瘙痒症状改善更为明显。

　　三、安全性特征与临床价值

　　安全性分析表明，奥维昔巴特总体耐受性良好，大多数治疗中出现的不良事件为轻度至中度。研究中未报告与药物相关的严重不良事件，这一安全性特征对于需要长期管理的慢性肝病患儿尤为重要。PEDFIC 2研究的中期结果证实，奥维昔巴特能为进行性家族性肝内胆汁淤积症患者提供持续且持久的疗效，同时保持良好的安全特性。这些发现进一步支持了奥维昔巴特作为PFIC患者的一种有价值的治疗选择，特别是考虑到该疾病传统上缺乏有效的药物治疗手段。随着研究继续推进，更长期的随访数据将为了解奥维昔巴特在PFIC管理中的全面价值提供更多证据。

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