小儿低级神经胶质瘤（pLGG）虽预后较好，但复发患者缺乏有效治疗手段。BRAF基因变异是pLGG的核心驱动因素，其中BRAF融合/重排占70%—80%，BRAF V600突变占20%。Ojemda作为首款泛RAF抑制剂，通过精准阻断MAPK通路，重新定义了pLGG治疗标准。

　　精准靶向：覆盖BRAF变异全谱系

　　传统BRAF抑制剂（如达拉非尼）仅对V600突变有效，且需联合MEK抑制剂（如曲美替尼）以克服耐药性。Ojemda通过II型抑制机制，同时靶向BRAF融合蛋白和野生型RAF，在临床前模型中显示对BRAF V600E、KIAA1549-BRAF融合及CRAF驱动的肿瘤均具有抑制活性。FIREFLY-1试验中，BRAF融合/重排患者的ORR（52%）与V600突变患者（50%）相当，验证了其泛靶点优势。

　　疗效持久：突破复发患者治疗瓶颈

　　复发/难治性pLGG患者中位无进展生存期（PFS）通常不足6个月。Ojemda治疗的中位DOR达13.8个月，显著优于历史对照（化疗中位PFS 3—5个月）。亚组分析显示，既往接受MAPK靶向治疗患者仍能从Ojemda获益（ORR 49%），提示其可克服部分耐药机制。此外，Ojemda的口服给药方式（每周一次）提高了治疗依从性，66%患者持续治疗超1年。

　　pLGG患儿需长期随访以监测治疗相关副作用，如生长迟缓（发生率15%）和内分泌紊乱。Ojemda治疗期间需每3个月检测肝功能（ALT/AST）和电解质（磷酸盐、钾），每年评估骨龄和激素水平。对于BRAF融合相关神经纤维瘤病风险增加的患者，建议联合MRI监测。

　　III期FIREFLY-2试验正在比较Ojemda单药与标准化疗（卡铂+长春新碱）在初治pLGG中的疗效。中期分析显示，Ojemda组1年PFS率达82%，显著高于化疗组（65%）。若最终数据阳性，Ojemda有望成为pLGG一线治疗新标准，彻底改变这一慢性疾病的管理模式。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。