在抗癌治疗的漫长探索中，针对希佩尔-林道（VHL）综合征相关肿瘤的治疗始终是医学界的一大挑战。VHL综合征是一种由VHL基因突变引起的常染色体显性遗传病，患者易患肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤等多种肿瘤。近日，发表在《柳叶刀·肿瘤学》上的2期LITESPARK-004试验提供了长达5年的随访数据，全面解析了贝组替凡（Belzutifan）在治疗VHL相关肿瘤中的长期疗效与安全性。

　　长期疗效显著

　　LITESPARK-004试验是一项多中心、开放标签的2期研究，旨在评估贝组替凡在VHL病相关RCC及其他肿瘤患者中的疗效。研究共纳入61例肾细胞癌患者，中位随访时间长达49.9个月。结果显示，接受贝组替凡治疗的肾细胞癌患者客观缓解率（ORR）达到了67%，其中11%的患者达到完全缓解，56%的患者达到部分缓解。这一数据表明，贝组替凡能够显著缩小肿瘤体积，甚至使部分患者的肿瘤完全消失。

　　更为引人注目的是，贝组替凡的疗效具有持久性。中位缓解持续时间未达到，意味着许多患者的缓解效果能够持续很长时间。此外，总体人群的中位无进展生存期（PFS）为49.8个月，42个月无进展生存率估计有79%，这表明贝组替凡能够长期控制病情，为患者带来稳定的生存获益。

　　除了肾细胞癌，贝组替凡在其他VHL相关肿瘤中也表现出色。中枢神经系统血管母细胞瘤患者的ORR达到了48%，其中8%达到完全缓解；胰腺神经内分泌肿瘤患者的ORR更是高达91%，其中50%达到完全缓解。这些数据进一步证实了贝组替凡对VHL相关肿瘤的广泛疗效。

　　安全性可控

　　在疗效显著的同时，贝组替凡的安全性也得到了充分验证。研究中最常见的治疗相关不良反应为贫血（89%）、疲劳（66%）、头晕（25%）和恶心（25%）。尽管贫血的发生率较高，但大多数为轻度至中度，且可通过支持治疗得到有效管理。3级治疗相关不良反应包括贫血（11%）、疲劳（5%）、尿路感染（2%）等，但未观察到4级或5级治疗相关不良反应。

　　值得注意的是，尽管有21%的患者因治疗相关不良反应中断治疗，16%的患者降低了剂量，但整体而言，贝组替凡的耐受性良好，且大多数患者能够继续接受治疗。截至数据统计时，仍有36例患者继续接受贝组替凡治疗，这进一步证明了其长期使用的可行性。

　　贝组替凡在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。