2025年3月，默沙东向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了来特莫韦微片剂型的上市申请，这一创新剂型专为6个月以上、体重≥6kg的儿童异基因造血干细胞移植（HSCT）受者设计，旨在填补儿童巨细胞病毒（CMV）预防领域的空白。此前，儿童HSCT后CMV感染的防控长期依赖“抢先治疗”模式，但传统药物如更昔洛韦的骨髓抑制风险使低龄、低体重患儿的用药选择极为有限。来特莫韦的申报上市，标志着中国儿童CMV预防正式迈入“主动防御”时代。

　　临床数据：预防有效率提升60%的硬核证据

　　全球Ⅲ期临床试验显示，来特莫韦可将HSCT受者移植后24周内的CMV感染率从安慰剂组的61%降至38%，预防有效率提升60%。在儿童亚组中，这一数据进一步优化：6个月至12岁患儿的CMV感染率较传统方案降低52%，且CMV病发生率下降57.3%。中国真实世界研究亦验证其疗效，北京儿童医院对32例低体重（<15kg）患儿的追踪显示，使用来特莫韦后，CMV病毒载量在2周内下降超90%，且无1例出现严重骨髓抑制。

　　机制突破：靶向病毒末端酶，避免宿主细胞损伤

　　来特莫韦的作用机制是其高效低毒的核心。传统核苷类抗病毒药物（如更昔洛韦）通过抑制CMV DNA聚合酶发挥作用，但会干扰宿主细胞DNA合成，导致骨髓抑制、肾毒性等副作用。而来特莫韦作为全球首个非核苷类CMV抑制剂，特异性靶向病毒DNA终止酶复合物，阻断病毒DNA的加工与包装过程，对宿主细胞DNA聚合酶无影响。这一机制使其在儿童患者中表现出色：全球耐药突变率<1%，且与钙调磷酸酶抑制剂（如环孢素）无显著相互作用，减少了用药复杂性和不良反应风险。

　　儿童适应症：填补临床空白，降低长期并发症

　　中国HSCT患者中，儿童占比约25%，且由于免疫系统未成熟，其CMV再激活风险较成人高30%。首都医科大学附属北京儿童医院秦茂权教授指出，慢性活动性EB病毒感染、原发性免疫缺陷病等患儿是CMV再激活的高危人群，但传统“抢先治疗”模式常因治疗延迟导致间质性肺炎、脑炎等严重并发症。来特莫韦的主动预防策略可显著降低这些风险：临床试验中，预防组患儿的全因死亡率较对照组下降12%，移植后1年生存率提升至89%。

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