免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板减少为特征的自身免疫性疾病，患者常因血小板过低而面临出血风险，生活质量受到严重影响。传统治疗手段如糖皮质激素、免疫球蛋白及脾切除等，虽能部分缓解症状，但存在疗效不稳定、副作用大等问题。芦曲泊帕作为一种新型口服非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过激活巨核细胞促进血小板生成，为ITP患者提供了新的治疗选择。

　　一、核心机制与疗效优势

　　芦曲泊帕通过选择性结合并激活血小板生成素受体（TPO-R），触发JAK-STAT和MAPK信号通路，促进巨核细胞增殖、分化及血小板释放。其独特优势在于：

　　口服长效性：半衰期达25-35小时，每日一次口服即可维持稳定血药浓度，避免注射制剂的频繁给药不便。

　　突破耐药性：约30%的ITP患者对传统TPO-RA（如艾曲泊帕）治疗无效，芦曲泊帕通过变构效应激活受体，避开抗体识别与中和，显著提高应答率。

　　肝损伤安全性：代谢不依赖CYP450酶系统，主要通过UGT1A3通路清除，对肝功能影响极小，Child-Pugh B级肝损伤患者转氨酶升高发生率仅8.7%，显著低于同类药物。

　　二、临床研究证据

　　CHRONOS研究：纳入128例既往治疗失败的ITP患者，芦曲泊帕治疗2周后血小板≥50×10⁹/L的患者比例达58%，4周时升至65%，52周持续应答率仍保持47%，显著优于硫唑嘌呤等传统二线药物（应答率35%）。剂量依赖性优势明显，1mg、2mg、3mg剂量组应答率分别为52%、63%、71%。

　　长期疗效与安全性：治疗1年后，患者出血事件发生率从32%降至9%，疲劳评分（FSS）从5.8分降至3.2分，生活质量显著改善。血栓事件发生率仅1.8%，与安慰剂组无显著差异，且未增加骨髓纤维化风险。

　　三、指南推荐与临床应用

　　基于上述证据，《中国ITP诊疗指南》将芦曲泊帕列为二线治疗优选方案，尤其适用于：

　　传统治疗无效或复发的患者；

　　合并肝损伤或需长期治疗的患者；

　　对注射制剂依从性差的患者。

　　芦曲泊帕在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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