一文读懂普拉替尼:用于RET突变型甲状腺髓样癌的治疗效果及注意事项

作者: 医学编辑李可艾 2025-07-18

  普拉替尼作为高选择性RET抑制剂,在RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)治疗中展现出突破性疗效。ARROW研究显示,其治疗经治患者的客观缓解率(ORR)达56%,中位无进展生存期(PFS)为22.3个月;针对初治患者,ORR提升至73%,中位PFS未达到,12个月生存率达88%。中国注册研究进一步验证,普拉替尼治疗RET突变MTC的ORR达60%,其中部分缓解率50%,疾病控制率(DCR)达90%,且疗效持续超过12个月的患者占比超60%。

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  机制上,普拉替尼通过抑制RET激酶的ATP结合口袋,阻断下游信号通路(如RAS/MAPK、PI3K/AKT),从而抑制肿瘤细胞增殖。其选择性是第一代多靶点抑制剂的100倍以上,显著降低脱靶毒性。安全性方面,常见不良反应包括高血压(35%)、贫血(28%)和腹泻(25%),但多为1-2级,通过剂量调整或对症处理可控。需注意,普拉替尼可能延长QT间期,用药前需纠正电解质紊乱,治疗期间定期监测心电图。

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