艾伏尼布治疗IDH1突变急性髓系白血病,缓解率与生存期提升多少?
作者:
医学编辑李可艾
2025-07-18
艾伏尼布作为首款IDH1突变抑制剂,为复发/难治性急性髓系白血病(AML)患者带来突破性疗效。III期AGILE研究显示,艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗初诊不适合化疗的老年患者,客观缓解率(ORR)达62%,中位总生存期(OS)延长至22.8个月,较单药阿扎胞苷提升12.2个月。对于复发/难治性患者,艾伏尼布单药治疗的ORR为30%,中位OS达10.3个月,显著优于传统化疗。
机制上,艾伏尼布通过抑制突变型IDH1酶,降低2-羟基戊二酸(2-HG)水平,逆转白血病细胞分化阻滞。其口服便利性和低骨髓抑制毒性,使其成为老年及体弱患者的优选方案。安全性方面,分化综合征发生率约15%,但通过早期使用糖皮质激素可有效控制。研究强调,用药前需通过基因检测确认IDH1突变,以避免无效治疗。随着联合治疗方案的探索,艾伏尼布有望进一步扩大获益人群,重塑AML治疗格局。
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