埃拉菲布拉诺:从作用机制到原发性胆汁性胆管炎治疗新希望

作者: 医学编辑李可艾 2025-07-16

  埃拉菲布拉诺作为新型双重过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR-α/δ)激动剂,通过激活PPAR-α和PPAR-δ受体,精准调控肝脏脂质代谢、炎症及纤维化进程。

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  其核心机制在于抑制胆汁酸合成关键酶CYP7A1,减少肝脏内胆汁酸蓄积,同时降低炎症因子IL-6和TNF-α水平,抑制肝星状细胞活化,从而阻断纤维化进展。2024年FDA批准其用于熊去氧胆酸(UDCA)应答不足或不耐受的原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者,ELATIVE研究显示,联合UDCA治疗可使患者碱性磷酸酶(ALP)水平下降≥15%的比例达67%,显著优于安慰剂组的29%,且52周时肝纤维化评分稳定率提升至82%。尽管存在腹泻、体重增加等不良反应,但通过剂量调整(如从80mg减至60mg)可有效控制,为PBC患者提供了突破性治疗选择。

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