一例维奈克拉联合恩西地平治疗IDH2突变AML患者的完全缓解及长期随访

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-07-11

  患者为62岁男性,确诊为IDH2 R140Q突变型复发/难治性急性髓系白血病(AML),既往接受过阿糖胞苷+柔红霉素诱导化疗,完全缓解后复发。

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  治疗经过

  初始治疗:患者于2023年5月开始接受维奈克拉400mg/d(第1-28天)联合恩西地平100mg/d(第1-28天)治疗。治疗前,患者骨髓原始细胞比例为35%。

  疗效评估:治疗1周期后,骨髓原始细胞比例降至5%,达到部分缓解(PR)。治疗2周期后,骨髓原始细胞比例<5%,流式细胞术未检测到微小残留病(MRD),达到完全缓解(CR)。

  剂量调整:治疗期间,患者出现2级中性粒细胞减少(中性粒细胞计数0.8×10⁹/L),给予粒细胞集落刺激因子(G-CSF)支持治疗,未调整药物剂量。

  长期随访:患者持续CR状态18个月,期间每3个月进行骨髓穿刺和流式细胞术监测。治疗第12个月时,患者接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT),术后恢复良好。

  不良反应管理

  治疗期间,患者出现1级恶心、腹泻和疲劳,未予特殊处理,症状自行缓解。

  未发生感染、肿瘤溶解综合征或分化综合征等严重不良反应。

  本例患者接受维奈克拉联合恩西地平治疗后,迅速达到CR,且长期耐受性良好。IDH2突变型AML患者对传统化疗反应不佳,而维奈克拉联合恩西地平通过靶向BCL-2和IDH2通路,显示出高效低毒的优势。对于符合条件的患者,该联合方案可作为移植前的桥接治疗,提高移植成功率。

  维奈克拉联合恩西地平在IDH2突变型AML中疗效显著,安全性可控,为复发/难治性患者提供了新的治疗选择。长期随访需密切监测血液学指标和MRD,以评估复发风险。

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