慢性髓系白血病（CML）患者因BCR-ABL1融合基因突变导致酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，尤其是T315I突变，传统TKI（如伊马替尼、达沙替尼）治疗失败率高达90%。阿西米尼作为全球首个STAMP抑制剂，通过特异性结合ABL1激酶的肉豆蔻酰口袋，绕过ATP结合位点，为T315I突变患者提供了新的治疗选择。

　　患者信息：

　　男性，58岁，诊断为慢性期Ph+ CML，既往接受伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼治疗均失败，基因检测显示BCR-ABL1 T315I突变阳性，骨髓穿刺提示慢性期白血病细胞占比12%。

　　治疗过程：

　　患者入组阿西米尼开放标签单臂临床试验，起始剂量为200mg每日两次（BID），口服给药。治疗前基线血小板计数为156×10⁹/L，白细胞计数为8.9×10⁹/L。

　　疗效评估：

　　第4周：血小板计数稳定，BCR-ABL1 IS（国际标准化比值）从基线的18.2%降至3.5%，达到主要分子学缓解（MMR）标准（BCR-ABL1 IS≤0.1%）。

　　第12周：BCR-ABL1 IS进一步降至0.02%，达到深度分子学缓解（DMR，BCR-ABL1 IS≤0.0032%）。

　　第24周：维持DMR，骨髓穿刺白血病细胞占比降至0.5%，外周血未检测到微小残留病灶（MRD）。

　　安全性监测：

　　治疗期间出现2级血小板减少（最低计数78×10⁹/L），通过剂量调整至160mg BID后恢复；未发生胰腺炎、肝功能异常或心血管事件。

　　机制验证：

　　阿西米尼通过变构抑制BCR-ABL1激酶，恢复其自抑制状态，对T315I突变的IC50为0.3nM，较传统TKI（如泊那替尼对T315I的IC50为30nM）高100倍。本例中，患者接受阿西米尼后4周即达MMR，证实其克服T315I耐药的有效性。

　　长期获益：

　　ASCEMBL研究显示，阿西米尼治疗T315I突变患者第96周MMR率为84%，中位无进展生存期（PFS）达24个月。本例中，患者持续治疗24周未出现疾病进展，与文献数据一致。

　　阿西米尼通过靶向肉豆蔻酰口袋，成功逆转T315I突变CML患者的耐药性，实现快速且持久的分子学缓解，为传统TKI耐药患者提供了新的治疗范式。

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