1型神经纤维瘤病（NF1）是一种常染色体显性遗传病，患者常因丛状神经纤维瘤（PN）导致严重疼痛、运动障碍及面容改变。

　　2020年美国FDA批准司美替尼（Selumetinib）作为首个NF1相关PN靶向药物，其疗效在SPRINT试验中得到验证：50例2-18岁患者接受25mg/m²每日两次口服治疗后，总缓解率（ORR）达66%，3年无进展生存率（PFS）为84%。更重要的是，患者生活质量显著改善——疼痛强度评分平均下降2.14分，74%的患者疼痛程度降低，68%的患者至少一项并发症（如运动功能障碍、呼吸功能损害）获得改善。中国I期临床研究进一步证实，该剂量在中国患者中安全有效，肿瘤缩小≥20%的患者比例达70%，且80%的患者视力保持稳定。司美替尼通过抑制MEK1活性阻断Ras信号通路，减少肿瘤细胞增殖，其长期疗效与安全性为NF1患者提供了可持续的治疗选择。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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