中国针对NF1-PN儿童患者的临床研究显示，低剂量司美替尼方案在保证疗效的同时显著减少了不良反应。优化后的剂量方案基于儿童药代动力学特点，通过降低初始剂量并密切监测药物浓度，实现了疗效与安全性的平衡。

　　临床试验中，低剂量组患者的肿瘤缩小率与标准剂量组无显著差异，但胃肠道反应（如恶心、呕吐、腹泻）和皮肤毒性（如皮疹、甲沟炎）的发生率明显降低。此外，低剂量方案还减少了肌酸磷酸激酶（CPK）升高的风险，降低了横纹肌溶解综合征的发生概率。这一突破为儿童患者提供了更安全的治疗选择，尤其适用于体重较轻或对药物耐受性较差的患儿。

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