司美替尼长期用药安全性:5年随访数据揭示的心脏与眼部毒性管理

作者: 医学编辑李可艾 2025-06-25

  司美替尼作为MEK抑制剂,在I型神经纤维瘤病(NF1)伴丛状神经纤维瘤(PN)儿童患者的治疗中展现出显著疗效,但长期用药的安全性仍需关注。

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  5年随访数据显示,其心脏毒性主要表现为无症状性左心室射血分数(LVEF)降低,但多数病例未导致临床症状,且LVEF降低可自行恢复。管眼部毒性方面,视网膜色素上皮脱离(RPED)和中心性浆液性视网膜病变(CSR)发生率较低。对于年龄<6岁或语言表达有限的患儿,建议每月进行眼科检查,并谨遵医嘱。此外,司美替尼可能引起高血压,但多数患者通过生活方式干预即可控制。总体而言,司美替尼的长期安全性可控,但需密切监测不良反应,及时调整治疗方案。

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