阿西米尼治疗慢性髓细胞白血病的最新突破:疗效与安全性

作者: 医学编辑李可艾 2025-06-20

  阿西米尼作为全球首款STAMP抑制剂(特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋药物),为慢性髓细胞白血病(CML)治疗带来突破性进展。其独特作用机制可克服传统酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的耐药突变,尤其对T315I突变患者疗效显著。

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  ASCEMBL研究显示,阿西米尼治疗既往接受过≥2种TKI的慢性期CML患者,48周主要分子学缓解(MMR)率达25.5%,显著高于博舒替尼的13.2%。在携带T315I突变的患者中,阿西米尼的MMR率高达42%,而传统TKI几乎无效。此外,阿西米尼的深度分子学缓解(MR4.5)率随治疗时间延长而提升,3年MR4.5率达38%。

  安全性方面,阿西米尼的3级以上不良反应发生率为51%,显著低于博舒替尼的61%。常见不良反应包括血小板减少(20%)、肌酸磷酸激酶升高(15%)和中性粒细胞减少(12%),但心血管事件(如动脉闭塞)发生率仅2%,远低于传统TKI的10%-15%。

  目前,阿西米尼已被FDA批准用于T315I突变CML及既往TKI耐药患者的二线治疗,成为精准治疗的新标杆。

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