低级别胶质瘤（LGG）中约10%携带IDH1突变，传统治疗以手术和放化疗为主，但易复发。艾伏尼布作为首款IDH1抑制剂，其针对LGG的疗效在II期INDIGO研究中得到初步验证。

　　研究纳入62例复发或进展性IDH1突变LGG患者，接受艾伏尼布单药治疗（每日0.5g）。结果显示，客观缓解率（ORR）为55%，其中完全缓解（CR）率达13%，疾病控制率（DCR）为93%。中位无进展生存期（PFS）为13.8个月，显著优于历史对照组的7.2个月。在安全性方面，3级以上不良反应发生率仅为16%，最常见为高胆红素血症（8%）和QT间期延长（5%），多数可通过剂量调整控制。

　　机制上，艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶活性，减少2-羟基戊二酸（2-HG）生成，从而逆转肿瘤细胞的表观遗传异常，促进分化并抑制增殖。影像学研究显示，用药后患者肿瘤内2-HG水平显著下降，且与疗效呈正相关。

　　尽管INDIGO研究样本量较小，但其结果为IDH1突变LGG患者提供了首个靶向治疗方案。未来，艾伏尼布联合放疗或免疫治疗的探索，或可进一步延长患者生存期。

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