奥维昔巴特Odevixibat新适应症:Alagille综合征获批,疗效如何?
作者:
医学编辑李可艾
2025-06-10
Alagille综合征(ALGS)是一种多系统受累的常染色体显性遗传病,患者因胆汁淤积常出现严重瘙痒,生活质量显著下降。2023年,奥维昔巴特(Odevixibat)获批用于治疗12个月及以上ALGS患儿的胆汁淤积性瘙痒,为这一罕见病提供了新选择。
奥维昔巴特通过抑制回肠胆汁酸转运体,减少胆汁酸重吸收,从而降低血清胆汁酸浓度。临床研究显示,ALGS患儿使用奥维昔巴特后,瘙痒评分显著下降,血清胆汁酸水平降低约40%,且肝功能指标(如ALT、AST)趋于稳定。与安慰剂组相比,奥维昔巴特组患儿的睡眠质量、日常活动能力均有改善。
安全性方面,奥维昔巴特的不良反应多为轻度胃肠道症状(如腹泻、腹痛),发生率与剂量相关。长期使用未发现严重肝毒性或肾毒性,适合ALGS患儿长期治疗。此外,奥维昔巴特为口服制剂,每日一次,用药依从性较高。
尽管奥维昔巴特可显著缓解瘙痒,但无法根治ALGS。对于终末期肝病或严重并发症患者,仍需考虑肝移植。奥维昔巴特的获批为ALGS患儿提供了非侵入性治疗选择,可延缓疾病进展,提高生活质量。
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