临床背景与治疗挑战

　　多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，传统化疗中位生存期仅3-4年。随着自体造血干细胞移植和靶向药物（如来那度胺、硼替佐米）的应用，患者5年生存率显著提高，但复发仍是主要挑战。维持治疗通过持续抑制骨髓瘤细胞，延长无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

　　CALGB研究数据

　　研究设计：

　　患者特征：纳入460例移植后MM患者，随机分为来那度胺维持治疗组和安慰剂组。

　　治疗方案：来那度胺剂量为10-15mg/d，持续至疾病进展。

　　疗效数据：

　　PFS：来那度胺组中位PFS为48个月，安慰剂组为30.9个月（HR=0.39，P<0.0001）。

　　OS：来那度胺组5年OS率为87.5%，安慰剂组为80.2%（P=0.014）。

　　IFM研究数据

　　研究设计：

　　患者特征：纳入614例移植后MM患者，随机分为来那度胺维持治疗组和安慰剂组。

　　治疗方案：来那度胺剂量为10mg/d，持续至疾病进展。

　　疗效数据：

　　PFS：来那度胺组中位PFS为42个月，安慰剂组为24个月（P<0.001）。

　　OS：在达到完全缓解（CR）的患者中，来那度胺组5年OS率达83%，安慰剂组为73%。

　　广州中医药大学第一附属医院研究数据

　　研究设计：

　　患者特征：纳入97例MM患者，接受来那度胺长期维持治疗。

　　主要终点：PFS、OS及不良反应。

　　疗效数据：

　　PFS：中位PFS为58个月。

　　OS：5年生存率为89.69%，显著高于历史数据（化疗时代15%-18%）。

　　缓解深度：维持治疗后，47.42%的患者达到微小残留病灶（MRD）阴性。

　　荟萃分析数据

　　PFS获益：与伊沙佐米相比，来那度胺在移植和非移植患者中分别有97%和93%的概率获得更好的PFS。

　　OS获益：来那度胺维持治疗可降低52%的进展或死亡风险（HR=0.48，95%CI：0.41-0.55）。

　　安全性与剂量调整

　　不良反应：最常见3/4级不良反应为中性粒细胞减少（79.49%）、血小板减少（43.59%）和疲劳（53.85%）。

　　剂量调整：对于耐受性差的患者，来那度胺剂量可减至5mg/d，治疗持续至疾病进展或不耐受。

　　机制与优势

　　来那度胺作为免疫调节剂，通过抑制肿瘤细胞增殖、诱导凋亡和增强免疫应答发挥抗肿瘤作用。其与地塞米松联用可显著提高MM患者的缓解率和生存期，尤其适用于高危细胞遗传学患者。

　　临床应用建议

　　维持治疗时长：建议持续治疗至疾病进展，中位治疗时间可达2-3年。

　　联合方案：对于不适合移植的患者，来那度胺联合地塞米松（Rd方案）是标准治疗方案。

　　来那度胺仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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