病例报告:瑞派替尼治疗多线耐药晚期GIST伴肝转移1例

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-06-03

  患者基本信息

  患者,女,51岁,因“腹痛10余年,肝内多发占位3年”入院。2018年7月外院MRI提示肝内多发占位,最大者约8.5×7.7×7.5cm,胃镜活检确诊为胃间质瘤(GIST),免疫组化示CD117(+)、DOG-1(+)、Ki-67(15%),基因检测为KIT外显子11杂合性突变(p.V559D)。

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  治疗经过

  一线治疗(伊马替尼)

  2018年7月术后口服伊马替尼400mg/d,2019年4月复查提示肝内病灶增多增大,遂增量至600mg/d。2019年5月行肝肿瘤切除+膈肌部分切除术,术后继续伊马替尼600mg/d,但2020年5月复查提示疾病进展(PD)。

  二线治疗(舒尼替尼)

  换用舒尼替尼37.5mg/d,2021年3月复查提示PD,PFS为10个月。

  三线治疗(瑞戈非尼)

  改用瑞戈非尼120mg/d(服4周停2周),2021年7月复查提示PD,PFS仅4个月。

  四线治疗(瑞派替尼)

  2021年7月换用瑞派替尼150mg/d,2022年7月治疗12个月后评效为PD,门静脉左支、主干及右支起始部形成癌栓。2022年8月起加量至瑞派替尼150mg bid,至今PFS达14个月,疗效评估为疾病稳定(SD),且患者耐受性良好,未出现严重不良反应。

  疗效评估

  影像学变化

  瑞派替尼150mg/d治疗12个月后,肝内病灶较前增大,加量至150mg bid后病灶持续缩小,最大病灶直径从11.2cm缩小至6.3cm。

  生存获益

  患者总生存期(OS)已超过4年,显著优于传统四线治疗的中位OS(6.6个月)。

  本例患者在多线耐药后接受瑞派替尼治疗,标准剂量失败后通过剂量递增策略实现长期疾病控制。INVICTUS研究显示,瑞派替尼四线治疗GIST的中位PFS为6.3个月,OS为15.1个月,而本例患者的PFS2达14个月,提示剂量递增可能克服部分耐药机制。此外,患者为KIT外显子11突变型,而INTRIGUE研究证实瑞派替尼在该亚组中的疗效优于舒尼替尼,进一步支持其临床应用价值。

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