低剂量来那度胺延缓del(5q)骨髓增生异常综合征进展:3期研究结果
作者:
医学编辑李可艾
2025-05-30
SintraREV研究证实,低剂量来那度胺可显著延缓非输血依赖的del(5q)骨髓增生异常综合征(MDS)患者的疾病进展,同时保持良好耐受性。
研究设计与结果
该3期随机对照试验纳入61例低危或中危-1 del(5q) MDS患者,按2:1比例随机分配至来那度胺组(5mg/d,28天/周期)或安慰剂组,治疗为期2年。结果显示,来那度胺组的中位输血依赖时间未达到,而安慰剂组为11.6个月(p=0.0027)。来那度胺组输血依赖风险降低69.8%,且80%的患者获得细胞遗传学完全缓解。
安全性与耐受性
来那度胺组最常见的3-4级不良反应为中性粒细胞减少(45%)和血小板减少(5%),非血液学毒性以皮疹(23%)为主,但多为1-2级。无治疗相关死亡或急性髓系白血病转化病例,表明低剂量来那度胺在非输血依赖患者中安全性可控。
临床意义
早期干预优势:在输血依赖发生前使用来那度胺,可延缓贫血进展,减少输血需求及相关并发症(如铁过载)。
生活质量改善:避免频繁输血可提高患者活动能力,降低医疗成本。
治疗策略更新:研究结果支持将低剂量来那度胺作为非输血依赖del(5q) MDS患者的一线治疗选择,尤其是低危患者。
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