伐美妥司他（Valemetostat）为复发难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）患者带来生存希望。作为全球首个获批的EZH1/2双重抑制剂，伐美妥司他通过抑制组蛋白甲基化酶EZH1和EZH2，重新激活抑癌基因，阻断肿瘤细胞增殖。临床研究显示，25例ATL患者接受伐美妥司他治疗后，ORR达48%，完全缓解率（CR）为20%，部分缓解率（PR）为28%，中位缓解持续时间为12.9个月。

　　疗效的持久性尤为突出。在VALENTINE-PTCL01研究中，ATL患者的中位OS达17.0个月，中位PFS为5.5个月。基因分析表明，携带TET2或RHOA突变的患者对伐美妥司他的响应率更高，这可能与表观遗传调控异常相关。

　　安全性方面，伐美妥司他的常见3-4级不良事件包括血小板减少症（80%）、贫血（44%）和中性粒细胞减少症（28%），但严重不良事件较少见。治疗期间需密切监测血常规，必要时调整剂量。

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