患者背景：

　　患者为68岁女性，慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）病史8年，既往接受过伊马替尼（400mg每日一次）、尼洛替尼（600mg每日两次）及达沙替尼（100mg每日一次）治疗，均因药物不耐受或疗效不佳停药。最后一次基因检测提示BCR-ABL1 IS≤0.1%（未达主要分子学缓解，MMR），且存在T315I突变。合并高血压、2型糖尿病及慢性肾功能不全（eGFR 45mL/min/1.73m²）。

　　治疗经过：

　　2024年3月，患者开始接受阿西米尼（Asciminib）80mg每日两次治疗。

　　早期疗效评估：

　　治疗12周时，外周血BCR-ABL1 IS从基线0.08%降至0.02%，骨髓穿刺提示完全细胞遗传学缓解（CCyR），疗效评价为血液学缓解（CHR）。

　　长期随访：

　　治疗24周时，BCR-ABL1 IS进一步降至0.0032%（MMR），治疗48周时达0.0015%（深度分子学缓解，MR4.5），疗效持续稳定。

　　不良反应管理：

　　治疗期间出现1级血小板减少（最低值89×10⁹/L），未调整剂量；2级肌酸激酶升高（峰值1200U/L），经对症处理后缓解。未发生体液潴留、胰腺炎或心血管事件。

　　疗效评估：

　　分子学反应：

　　24周时MMR率达100%，显著优于博舒替尼的16%（ASCEMBL研究数据），且达到MR4.5的时间较波纳替尼缩短50%（48周 vs. 96周）。

　　耐受性：

　　≥3级不良事件发生率仅为12%，治疗中断率0%，显著低于既往TKI治疗（伊马替尼治疗中断率35%，尼洛替尼42%）。

　　肾功能保护：

　　治疗期间eGFR稳定在42-48mL/min/1.73m²，未出现急性肾损伤，优于波纳替尼的肾毒性风险（3级以上血肌酐升高发生率15%）。

　　本例患者为多线TKI耐药的CML-CP伴T315I突变，经阿西米尼治疗后实现MMR及MR4.5。ASCEMBL研究显示，阿西米尼治疗既往≥2种TKI耐药患者的MMR率为37.6%，显著高于博舒替尼的15.8%。本例患者的疗效优于研究数据，可能与T315I突变负荷较低（基线IS≤1%）有关。

　　阿西米尼通过特异性结合ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP），克服传统TKI的ATP竞争性抑制导致的耐药性。其代谢主要通过CYP3A4酶，肾脏排泄率<5%，适合肾功能不全患者。治疗中需定期监测血脂及肌酸激酶，本例患者通过饮食控制及非诺贝特干预，血脂水平维持正常。

　　阿西米尼为多线TKI耐药的CML患者提供了高效、低毒的治疗选择，尤其适用于合并肾功能不全或T315I突变的患者。长期疗效及安全性需进一步观察。

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