伐美妥司他（Vemurafenib）是一种高选择性BRAF V600抑制剂，VALENTINE-PTCL01试验首次评估其单药治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的疗效与安全性。研究纳入35例BRAF V600突变阳性的PTCL患者，中位年龄58岁，既往治疗线数为2-3线。

　　结果显示，伐美妥司他的ORR为37.1%（13/35），其中完全缓解率（CR）为14.3%（5/35），部分缓解率（PR）为22.9%（8/35）。中位缓解持续时间（DOR）为5.8个月，中位PFS为3.5个月，中位OS为10.2个月。亚组分析显示，血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）患者的ORR达50%，显著高于其他亚型（如ALK阴性间变性大细胞淋巴瘤，ORR 20%）。

　　安全性方面，3级及以上AE发生率为60%，最常见的为皮疹（25.7%）、皮肤鳞状细胞癌（17.1%）和关节痛（11.4%）。皮肤毒性是伐美妥司他的特征性不良反应，需加强防晒并局部使用糖皮质激素乳膏。此外，14.3%的患者出现发热性中性粒细胞减少症，需预防性使用G-CSF并监测血常规。

　　尽管伐美妥司他在BRAF V600突变PTCL中展现出初步疗效，但耐药问题仍待解决。研究显示，治疗6个月后约60%的患者出现疾病进展，可能与MAPK通路再激活或PI3K/AKT通路旁路激活相关。

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