患者基本信息

　　患者张某，女性，8岁，自出生起即发现右侧面部咖啡牛奶斑，随年龄增长，右侧面部逐渐出现肿块，经检查确诊为1型神经纤维瘤病（NF1）伴丛状神经纤维瘤（PN）。患者曾尝试手术切除治疗，但因肿瘤与神经紧密相连，手术未能完全切除，术后肿瘤复发。

　　治疗经过

　　2023年5月，患者开始接受司美替尼治疗。司美替尼剂量为25mg/m²，口服，每日两次。每28天为一个治疗周期，持续治疗至今。

　　在治疗初期，患者出现了轻度发热、皮疹和腹泻等不良反应。发热一般为低热，给予物理降温后体温可恢复正常；皮疹为轻度皮肤干燥症和痤疮样皮疹，给予外用药物治疗后症状缓解；腹泻为轻度，给予饮食调整和止泻药治疗后症状消失。

　　疗效评估

　　治疗3个月后，对患者进行影像学检查，结果显示右侧面部肿瘤体积较治疗前缩小了20%。治疗6个月后，肿瘤体积进一步缩小了35%。治疗12个月后，肿瘤体积缩小了50%，且肿瘤生长速度明显减缓。同时，患者的疼痛症状明显减轻，面部外观得到改善，生活质量显著提高。

　　在治疗过程中，还观察到患者的咖啡牛奶斑颜色逐渐变浅。治疗12个月后，咖啡牛奶斑的颜色较治疗前明显变淡，平均改善率约为60%。

　　安全性评估

　　长期使用司美替尼治疗期间，患者总体耐受性良好。除上述提到的轻度不良反应外，未出现严重的血液学毒性、肝肾功能损害、心血管毒性等不良反应。患者的生长发育指标在治疗过程中保持正常。

　　对于儿童I型神经纤维瘤病伴丛状神经纤维瘤患者，司美替尼具有显著的长期疗效，能够有效缩小肿瘤体积，减缓肿瘤生长速度，减轻患者症状，改善患者生活质量。同时，司美替尼的安全性较高，不良反应可控。对于类似患者，司美替尼是一种有效的治疗选择。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。