本文报告一例症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者使用玛伐凯泰（Mavacamten）后，左心室流出道（LVOT）梯度显著降低的病例。患者经6个月治疗，LVOT压差从80 mmHg降至18 mmHg，症状明显改善。

　　玛伐凯泰；梗阻性肥厚型心肌病；LVOT梯度

　　病例概述

　　患者，女，58岁，NYHA III级，静息LVOT压差80 mmHg，Valsalva动作后达120 mmHg，左心室射血分数（LVEF）65%。既往使用β受体阻滞剂及钙通道阻滞剂效果不佳。

　　治疗经过

　　初始评估

　　2024年3月，心电图示左心室肥厚，心脏超声示室间隔厚度18 mm，二尖瓣前叶收缩期前向运动（SAM）阳性。

　　治疗方案

　　停用β受体阻滞剂，加用玛伐凯泰5 mg/日，根据LVEF及LVOT压差调整剂量至10 mg/日。

　　随访与监测

　　第1个月：LVOT压差降至60 mmHg，LVEF 62%，NT-proBNP从1200 pg/mL降至800 pg/mL。

　　第3个月：LVOT压差35 mmHg，NYHA分级改善至II级。

　　第6个月：LVOT压差18 mmHg，LVEF 60%，SAM现象消失，KCCQ评分从45分升至75分。

　　作用机制

　　玛伐凯泰通过选择性抑制心肌肌球蛋白，减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥形成，从而降低LVOT梗阻。EXPLORER-HCM研究显示，15 mg剂量组静息LVOT压差平均降低47 mmHg，本例结果与其一致。

　　安全性与耐受性

　　本例中未发生心力衰竭、心律失常或肌酸激酶升高。需长期监测LVEF，避免过度抑制。

　　临床意义

　　玛伐凯泰为症状性oHCM患者提供了非侵入性治疗选择，尤其适用于手术风险高的患者。

　　玛伐凯泰显著改善oHCM患者LVOT梗阻及症状，安全性良好。本例提示，个体化剂量调整及密切监测是确保疗效的关键。

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