CSF-1R抑制剂匹米替尼最新研究：如何改善纤维化为主的cGVHD？
作者：
医学编辑李可艾
2025-04-30
cGVHD的纤维化进程是移植后死亡主因，传统疗法难以逆转组织损伤。匹米替尼作为高选择性CSF-1R抑制剂，通过阻断巨噬细胞信号传导，从机制上实现纤维化与炎症的双重抑制。研究显示，其在纤维化主导器官（如关节/筋膜、食管、皮肤）中疗效显著：50%关节/筋膜受累患者疼痛与僵硬缓解，50%食管狭窄患者吞咽功能改善，硬皮病患者皮肤硬度评分降低。
药效学分析揭示，治疗4周后患者血浆CSF-1水平升高，非经典单核细胞减少，提示巨噬细胞功能重塑。这种机制优势使其区别于传统免疫抑制剂，后者通过抑制T/B细胞导致感染风险增加，而匹米替尼通过免疫调节降低并发症发生率。真实世界中，部分患者经芦可替尼、伊布替尼等治疗失败后，使用匹米替尼仍获缓解，验证其跨线治疗价值。
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