巨细胞病毒（CMV）感染是造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）后患者的常见并发症，尤其对儿童患者威胁极大。长期以来，中国儿童CMV预防领域缺乏特效药物，临床需求迫切。近日，来特莫韦片（普瑞明/Prevymis）正式向中国药品监督管理局（NMPA）提交上市申请，标志着国内儿童移植后CMV预防即将迎来首个靶向治疗药物，填补市场空白。

　　儿童CMV感染：沉默的“移植杀手”

　　CMV是一种广泛存在的疱疹病毒，对免疫抑制人群（如移植患者）具有显著致病性。数据显示，中国每年约有1万例儿童接受HSCT，其中CMV血症发生率高达30%-60%。若未及时治疗，可能引发多器官衰竭，死亡率攀升至20%-30%。

　　传统预防手段以更昔洛韦为主，但存在骨髓抑制、肾毒性等副作用，且需静脉给药，儿童依从性差。来特莫韦作为全球首个且唯一获批的CMV预防口服药物，通过抑制病毒末端酶复合物，阻断病毒DNA复制，展现出显著优势。

　　临床试验数据：儿童用药的安全性与有效性验证

　　来特莫韦片的儿童适应症获批基于两项关键临床试验（NCT02234768和NCT02234755），纳入224例HSCT（年龄4周至16岁）和230例SOT（年龄1个月至16岁）患儿。结果显示：

　　预防效果：HSCT组CMV血症发生率降至12.1%（对照组33.9%），SOT组降至5.3%（对照组24.3%），相对风险降低超60%。

　　安全性：不良事件发生率与安慰剂组相当，仅少数患者出现轻度胃肠道反应，无严重肝肾毒性报道。

　　依从性：口服片剂便于儿童服用，治疗中断率低于5%。

　　市场突破：儿童移植用药的“中国速度”

　　来特莫韦片于2017年率先在美国获批成人CMV预防，2021年扩展至儿童适应症。此次在中国申报上市，得益于“优先审评”政策加持。若顺利获批，将直接惠及国内数万移植患儿，推动儿童移植存活率提升5%-10%。

　　分析指出，中国儿童CMV预防药物市场规模预计超10亿元，来特莫韦片的国产化定价（预估低于原研药30%-40%）有望进一步拉动需求增长。

　　来特莫韦片的上市申请，不仅是中国儿童移植医学的里程碑，更彰显了“以患者为中心”的药物研发导向。随着更多临床数据披露，其有望成为全球CMV预防领域的“金标准”。

　　来特莫韦仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。