培西达替尼Pexidartinib :首个FDA指定的腱鞘巨细胞瘤全身治疗药物

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-01-06

  腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的增殖性肿瘤,起源于滑膜、滑囊或腱鞘,由于集落刺激因子1的过度产生而发病。过去,局部或弥漫性腱鞘巨细胞瘤患者的治疗选择主要局限于手术治疗。然而,对于某些患者而言,手术切除可能会加重功能限制和/或提高发病率。

  2019年8月,FDA批准了培西达替尼Pexidartinib(TURALIO,由第一三共公司生产),这是首个针对腱鞘巨细胞瘤的全身治疗方案。该药物适用于患有症状性腱鞘巨细胞瘤且伴有严重发病或功能限制,且无法通过手术改善的成年患者。

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  培西达替尼Pexidartinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂,能够选择性抑制集落刺激因子1受体。与安慰剂相比,它是第一种能够显著改善腱鞘巨细胞瘤患者总体缓解率的全身疗法。

  在使用培西达替尼Pexidartinib时,临床医生应密切监测患者是否出现与肝脏相关的不良事件。一旦发生,可能需要中断治疗、减少剂量或停止治疗。

  培西达替尼Pexidartinib为腱鞘巨细胞瘤患者提供了一种新型非手术治疗选择。临床研究表明,该药物能够显著改善患者的整体反应、运动范围、身体功能,以及减小肿瘤体积和硬度。

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  总之,培西达替尼Pexidartinib的批准为腱鞘巨细胞瘤患者带来了新的治疗希望,提供了一种有效的非手术治疗选项,有助于改善患者的生活质量和预后。

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