创新药物依氟鸟氨酸片首个针对高危神经母细胞瘤突破性口服维持疗法
作者：
医学编辑李可艾
2024-08-21
8月15日，瑞金海南医院成功引进并应用了创新药物依氟鸟氨酸片（Eflornithine），这是首个针对高危神经母细胞瘤（HRNB）的突破性口服维持疗法。当天上午，首位患儿小北在该院完成了首次治疗，标志着这一创新疗法正式在中国落地应用。
神经母细胞瘤是一种由未成熟神经细胞发展而来的颅外恶性实体肿瘤，被称为“儿童肿瘤之王”。它通常始发于肾上腺，但也可能在颈部、胸部、腹部以及脊柱中发生。该肿瘤具有发病率高、疾病进展迅速、死亡率高、治疗难度大的特点。
依氟鸟氨酸片是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂，于2023年12月13日获得美国FDA的批准上市，用于降低高危神经母细胞瘤患者的复发风险。临床研究数据显示，该药物可显著改善患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS），在免疫治疗后4年，复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。
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