基底细胞癌作为最常见的皮肤恶性肿瘤，占所有皮肤恶性肿瘤的85%以上，当肿瘤进展至局部晚期或已发生转移，手术与放疗往往因位置敏感或体积过大而陷入困境。维莫德吉作为全球首个获美国FDA批准的Hedgehog通路抑制剂，以每日1次150mg的极简口服方案，为这类患者撕开了一道光亮。商品名Erivedge，2012年1月获FDA批准上市，专用于手术后复发、不适合手术或不适合放疗的局部晚期基底细胞癌以及转移性基底细胞癌成年患者。

　　关键性II期ERIVANCE试验的数据掷地有声。纳入96例局部晚期或转移性基底细胞癌患者，局部晚期患者客观缓解率达43%，其中完全缓解率20.6%，部分缓解率22.2%；转移性患者客观缓解率为30%。中位无进展生存期局部晚期患者达12.9个月，转移性患者为9.5个月，部分患者缓解持续时间超过2年。更贴近真实世界的土耳其单中心研究纳入28例面部局部晚期患者，客观缓解率高达89.3%，中位无进展生存期15.1个月，中位总生存期37.5个月。然而疗效的背面，一组极具特征性的不良反应谱牢牢占据了安全信号的核心位置。

　　肌肉痉挛与脱发是悬在每位患者头顶最突出的2大副作用。基于138例晚期基底细胞癌患者的4项开放非对照临床试验数据显示，肌肉痉挛发生率高达71.7%，脱发发生率63.8%，这2项不良反应的发生频率远超其他任何副作用，构成维莫德吉最鲜明的靶点效应标签。味觉障碍紧随其后，发生率55.1%，其中完全丧失味觉即ageusia的发生率为10.9%。体重减轻发生率44.9%，疲劳39.9%，恶心30.4%，腹泻29%，食欲下降25.4%，便秘21%，关节痛15.9%，呕吐13.8%。上述不良反应绝大多数为1至2级，仅不到1%的患者出现3级不良反应，大多数可耐受。

　　然而不良反应的累积效应不容小觑。意大利1项回顾性多中心研究纳入57例局部晚期基底细胞癌患者，维莫德吉组因不良事件中断治疗的比例高达47.4%，而同类药物索尼吉布组仅为13.2%。维莫德吉组疾病进展率26.3%，索尼吉布组仅7.9%。这组对比数据清晰说明，尽管维莫德吉在完全缓解率上略逊于索尼吉布，但其不良事件导致的停药率和疾病进展率均显著偏高，患者的耐受性管理是决定最终获益的关键变量。

　　实验室异常同样需要关注。3级低钠血症发生率4%，低钾血症1%，氮质血症2%。肌肉痉挛多在治疗早期出现，虽不危及生命，却持续侵蚀患者的生活质量。维莫德吉以150mg每日1次的方案，将局部晚期患者的客观缓解率推至43%以上，将转移性患者的缓解率维持在30%。肌肉痉挛与脱发虽发生率居前，但以严格的剂量管理与不良反应监测为支撑，绝大多数患者可在安全框架内持续获益。

　　据悉，维莫德吉已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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