去纤苷钠（Defibrotide）作为一种治疗肝小静脉闭塞病（VOD）的药物，在临床研究中展现出了其显著的有效性和安全性。

　　临床试验结果：

　　在三项研究试验中，共评价了528例HSCT后出现VOD症状并伴有肝或肾功能异常的患者。

　　接受去纤苷治疗的患者在HSCT后100天的生存率为38%~45%。

　　相比之下，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100天后的生存率仅为21%~31%。

　　作用机制：

　　去纤苷钠在体外可增强纤溶酶的酶活性，以水解纤维蛋白凝块。

　　它还能增加组织纤溶酶原激活物（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，并降低血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达。

　　这些作用共同减少了内皮细胞（EC）的活化，并增加了EC介导的纤维蛋白溶解。

　　与肝素的比较：

　　在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险。

　　而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低。

　　多中心随机临床实验结果：

　　在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，去纤苷组180例患者中仅有2人发生肝静脉闭塞，占1.2%。

　　相比之下，对照组176例患者中有35人发生肝静脉闭塞，占20%。

　　去纤苷是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。

　　该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。

　　FDA在报道中注意到，预计未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%~31%，而实际临床试验结果显著高于这一预期。

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