去纤苷（Defibrotide）在治疗肝小静脉闭塞病（VOD）方面展现出了显著的疗效。

　　去纤苷的批准与适应症

　　批准情况：2016年3月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准去纤苷用于治疗成人和儿童在造血干细胞移植（HSCT）后出现肾功能或肺功能障碍的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也称为窦道梗阻综合征。

　　适应症：特别适用于HSCT后伴有肾或肺功能障碍的VOD患者。

　　去纤苷的疗效研究

　　研究设计：在三项研究中对528名接受治疗的患者进行了去纤苷的疗效研究，包括两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。

　　患者情况：入选患者均被诊断为肝移植后肝VOD伴多器官功能障碍。

　　治疗方案：患者每6小时静脉注射去纤苷6.25 mg/kg，直到VOD消退。

　　疗效评估：基于HSCT后+100天的存活率进行评估。

　　研究1的+100天存活率为38%。

　　研究2的+100天存活率为44%。

　　研究3的+100天存活率为45%。

　　对比数据：仅接受支持性治疗或干预而非去纤苷治疗的重度肝VOD患者，HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。

　　去纤苷的作用机制

　　防止血凝块形成：通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平，改变血小板活性，增加组织纤溶酶原激活物功能，降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性。

　　抗炎和抗缺血活性：最近的研究显示，去纤苷还提供了额外的抗炎和抗缺血活性，但尚不清楚后者的效果是否可用于临床（如治疗缺血性中风）。

　　去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病方面展现出了显著的疗效，特别是在提高患者HSCT后+100天的存活率方面。与仅接受支持性治疗的患者相比，接受去纤苷治疗的患者存活率更高。未来，进一步的研究可以探索去纤苷在不同患者群体中的最佳使用策略，以及与其他治疗方法的联合应用效果，以期为患者带来更好的治疗效果和生活质量。同时，也需要关注去纤苷的长期疗效和安全性，以确保其在临床上的广泛应用。

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