OJEMDA（托沃拉非尼）作为一种新型治疗方法，为患有特定BRAF基因突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤(pLGG)的患者提供了新的希望。

　　OJEMDA适用于治疗六个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤(pLGG)患者。这些患者需携带BRAF融合、重排或BRAF V600突变，这是pLGG中最常见的分子改变。

　　美国食品药品管理局(FDA)已授予OJEMDA突破性疗法和罕见儿科疾病称号。

　　2024年4月，基于FIREFLY-1临床试验的积极结果，FDA对OJEMDA进行了加速批准。该试验显示了显著的缓解率和缓解持续时间。

　　托沃拉非尼还被FDA和欧盟委员会(EC)分别授予用于治疗恶性神经胶质瘤和神经胶质瘤的孤儿药资格。

　　托沃拉非尼是一种II型RAF激酶抑制剂，具有特定的靶向作用。它能有效抑制突变型BRAF V600E、野生型BRAF和野生型CRAF激酶的活性。

　　在实验条件下，托沃拉非尼已证明在具有BRAF V600E和V600D突变的培养细胞和异种移植肿瘤模型以及具有BRAF融合的异种移植模型中具有显著的抗肿瘤活性。

　　OJEMDA（托沃拉非尼）作为一种针对特定BRAF基因突变患者的新型治疗药物，已经获得了多项监管批准和荣誉，并展现出良好的临床疗效和安全性。它的作用机制也为其在治疗复发或难治性儿童低级别胶质瘤方面的应用提供了科学依据。

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