2022 年 2 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准Vonjo(帕瑞替尼pacritinib)用于治疗原发性中度或高危原发性原发性中度或高危成人患者或继发性（真性红细胞增多症后或特发性血小板增多症后）骨髓纤维化，血小板计数低于 50 × 10 9 /L。帕瑞替尼pacritinib是一种新型口服激酶抑制剂，对 JAK2 和 IRAK1 具有特异性，但不抑制 JAK1。帕瑞替尼pacritinib的推荐剂量为：每天两次，口服 200 毫克。

　　伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化，定义为血小板计数低于 50 × 10 9 /L，已被证明会导致较差的生存结果以及虚弱的症状。

　　帕瑞替尼pacritinib对骨髓纤维化患者（血小板计数小于或等于 100 × 10的9次方/ L）的效果如何？

　　该研究纳入血小板计数低于 50 × 10 9的患者，按 1:1:1 随机分配接受帕瑞替尼pacritinib 200 mg每天两次（BID）、帕瑞替尼pacritinib 400 mg每天一次（QD）或最佳可用疗法（BAT）。允许先前接受 JAK2 抑制剂治疗。

　　接受帕瑞替尼pacritinib 200 mg BD 治疗的患者中，29% 的患者脾脏体积减少至少 35%，而接受最佳可用治疗（包括 ruxolitinib）的患者为 3%。

　　帕瑞替尼pacritinib 200 mg 每天两次，最常见的不良反应是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。

　　帕瑞替尼pacritinib 200 mg 每天两次，最常见的严重不良反应是贫血、血小板减少、肺炎、心力衰竭、疾病进展、发热和皮肤鳞状细胞癌。

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