2020年09月，日本厚生劳动省（MHLW）批准Ultomiris（ravulizumab），用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）儿童和成人患者。

　　aHUS是一种极为罕见的疾病，可对肾脏和其他器官造成渐进性损害。

　　Ultomiris是第一个也是唯一一个被批准用于治疗aHUS的长效C5抑制剂，该药可每月或每2个月给药一次，取决于体重：

　　（1）体重≥20公斤的儿童和成人，每2月一次；

　　（2）体重＜20公斤的儿童：每月一次。

　　Ultomiris于2019年10月获得FDA批准，用于治疗aHUS成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。在欧盟，Ultomiris于2020年6月获批，用于先前没有接受过补体抑制剂治疗（初治）或已接受Soliris（eculizumab）治疗至少3个月且有证据表明对Soliris治疗有反应、体重≥10公斤的aHUS儿童和成人患者。

　　在美国和日本，Ultomiris之前还被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者；

　　在欧盟，Ultomiris还被批准用于治疗有临床症状表明疾病活动度高、对Soliris治疗至少6个月后处于临床稳定的PNH成人患者。

　　2020年6月，SC剂型（每周一次）的III期临床研究获得了成功，这款新剂型产品通过皮下注射给药，耗时约10分钟，而Ultomiris静脉制剂（IV）每次给药时间在1.3-3.8小时（剂量根据体重调整）。

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