横纹肌肉瘤很罕见，占所有儿童肿瘤的4%，在美国每年约有350例儿童被确诊为该疾病。横纹肌肉瘤的预后总体不错，80%的儿童可以被治愈，包括使用高剂量化疗方案、放疗和手术。但是，确诊时已经转移或初始治疗后复发的儿童，治愈率仅为20-30%。

　　研究内容

　　这项研究纳入了年龄为6个月到21岁、存在高复发风险的患者。在完成标准初始治疗后，371例患者（79%的女性≤10岁）随机分为停止治疗组（原标准治疗）和维持治疗组，后者接受6个月的低剂量联合化疗方案（静脉注射长春瑞滨+口服环磷酰胺）。

　　研究结果

　　确诊后5年时，标准治疗组和维持治疗组的无病生存率分别是69.8%和77.6%。

　　两组的总生存率分别为73.7%和86.5%，具有统计学差异。

　　维持治疗组中最常见的副作用是血细胞计数低（轻微）。25%的患者发生发热性嗜中性粒细胞减少症。维持治疗的感染率远低于标准初始化疗，而且维持治疗结束后，神经系统方面的不良反应得到缓解。但与大多数化疗一样，长期副作用仍可能存在，所有患者将继续接受监测。

　　结论

　　维持治疗是一种可用于高风险横纹肌肉瘤患者的新型、有效、耐受性良好的治疗方案。该研究为高风险横纹肌肉瘤患者建立了一种新的标准治疗。

　　下一步计划

　　由于标准方案与美国略有不同，还需要进一步研究去探索如何将维持治疗与目前治疗方案相融合。

　　专家点评

　　ASC0专家Warren Chow教授评论：“通过维持治疗延长癌症患者的生存，该研究体现了两个优势，通过预防复发提高治愈率，而且严重不良反应很少。这一研究历经了30年，无论需要多长时间，我们都会继续创新治疗方案。”

　　该试验的主要作者Gianni Bisogno教授（意大利帕多瓦医学院教授，欧洲儿科软组织瘤研究学会主席）说：“30多年来，虽然我们一直在努力 ，但治疗横纹肌肉瘤的方法没有改变。在这项临床研究中，横纹肌肉瘤患者预后明显改善。通过利用目前可用的药物，我们正建立一种标准治疗，最重要的是，能帮助儿童和年轻横纹肌肉瘤患者生存更长，复发风险更低。”

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