托法替尼（Tofacitinib)都能用于哪些疾病？购买仿制药国内处方可以吗？

　　托法替尼（Tofacitinib，Xeljanz / XeljanzXR）已在全球50多个国家获批使用，并已被多个国际类风湿关节炎治疗指南推荐为首选药物，包括欧洲抗风湿病联盟（EULAR）、美国风湿病学会（ACR）以及亚太风湿病学学会联盟（APLAR）。

　　除了在类风湿性关节炎的治疗上有显著疗效外，临床试验证明，目前托法替尼还在诸多自免性疾病上获得了良好的试验效果：

　　1、类风湿性关节炎

　　用法用量：每日2次，每次5mg

　　临床试验显示：

　　多项临床试验已经证明：托法替尼在改善类风湿性关节炎（RA）患者症状和延缓关节破坏方面显著的疗效，成为广泛用于临床治疗类风湿性关节炎的又一新型武器。截止至目前，托法替尼已在全球50多个国家获得批准用于用于治疗中度到重度的类风湿性关节炎，并已被多个国际类风湿关节炎治疗指南推荐为首选药物，包括欧洲抗风湿病联盟、美国风湿病学会和亚太风湿病学学会联盟。

　　类风湿关节炎（RA）是一种病因未明的慢性、以炎性滑膜炎为主的系统性疾病，号称不死的癌症，不治疗致残率高达70%。其特征是手、足小关节的多关节、对称性、侵袭性关节炎症，经常伴有关节外器官受累及血清类风湿因子阳性，可以导致关节畸形及功能丧失。

　　目前，中国的类风湿关节炎的发病率为0.2%-0.4%，患者人数超过500万。

　　2、强直性脊柱炎

　　用法用量：每日2次，每次5mg或10mg

　　临床试验显示：

　　在2016年欧洲风湿病年会发表的一项为期16周的Ⅱ期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究临床试验数据显示：口服托法替尼5mg及10mg每日两次均有效而迅速地缓解AS病情并改善磁共振骶髂关节及脊柱炎症，而且安全性良好，有望成为治疗强直性脊柱炎的又一利器。

　　强直性脊柱炎（AS）是以骶髂关节和脊柱附着点炎症为主要症状的疾病。该病病因尚不明确，是以脊柱为主要病变部位的慢性病，累及骶髂关节，引起脊柱强直和纤维化，造成不同程度眼、肺、肌肉、骨骼病变，属自身免疫性疾病。

　　目前，中国患强直性脊柱炎的患者高达500至1000万，并且正以每年数十万人的速度增长。

　　3、溃疡性结肠炎

　　用法用量：每日2次，每次10mg

　　临床试验结果：

　　托法替尼减少了中度至重度溃疡性结肠炎（UC）的疾病症状，同时诱导了疾病的缓解。更为重要的是，托法替尼在既往已接受肿瘤坏死因子抑制剂（TNFis）治疗的患者群体和既往未接受TNFis治疗的患者群体中均表现出治疗受益。而且，托法替尼早在第2周（2个研究的首个评估时间点）就表现出改善疾病症状的疗效。

　　溃疡性结肠炎（UC）是一种慢性、致衰性肠道炎症性疾病，影响着全球数百万人。该病是多因素（包括环境、遗传易感性、免疫反应、结肠或小肠肠道微生物）之间复杂的相互作用结果，可引起腹痛、发热、消瘦、慢性腹泻及出血。UC会影响患者的工作、家庭、社会活动。在三分之一的UC患者中，会出现治疗不完全成功或并发症。在这种情况下，可以考虑手术切除结肠。然而，即便在手术后，UC的某些症状可能依然存在。因此，该领域仍存在着远未满足的医疗需求。

　　4、银屑病

　　用法用量：每日2次，每次10mg

　　临床试验结果：

　　临床三期试验(OPT Compare)的数据结果显示，中至重度慢性斑块状银屑病患者以10mg剂量使用托法替尼时，其与辉瑞制药自己的重磅炸弹级药物依那西普一样有效，但5mg剂量未达到非劣效标准。在另一项试验OPT Retreatment中，托法替尼的两种剂量均达到了主要疗效终点。

　　银屑病（Psoriasis）俗称牛皮癣，是一种常见的慢性复发性炎症性皮肤病。银屑病并不致命，但到目前为止还不能治愈，且能严重影响生活质量甚至身心健康。银屑病的发病病因还不是很清楚，通常认为主要由免疫介导，是一种“自身免疫系统失调”，同时又和遗传因素、感染、紧张应激、药物等相关。

　　目前，全世界约有1.2亿的银屑病患者，仅在中国，银屑病患者多达近千万，而且有不断上升的趋势。

　　5、全身性脱发

　　用法用量：每日2次，年龄为12-18岁患者每次5mg，成年患者每次15mg.

　　临床试验显示：

　　口服托法替尼治疗青少年普秃病例共8例，年龄为12-19岁。普秃病程>1年（范围为1-10年）。所有患者基线时脱发均为100%，且经脉冲口服糖皮质激素、外用糖皮质激素和外用免疫制剂疗法后均失败。

　　接受试验的所有患者治疗5月时均有逾50%头发再生，且每次随访时的脱发严重度工具评分有显著改善。所有患者治疗前3月头发再生缓慢但很明显，随后的再生速度则有增快。所有患者的眉毛、睫毛和体毛再生均大于50%。所有患者均对治疗很满意。

　　美国耶鲁大学研究人员在新一期美国《皮肤病学研究杂志》月刊上发表报告：严重普秃症是秃头症的一种，会导致患者头上和体表毛发全部脱落，该病尚无有效治疗方法。而一名因免疫力失调患有该病的25岁患者，在连续3个月每天服用15毫克类风湿关节炎治疗药物托法替尼后，其眉毛、头皮等部位已长出毛发。在连续8个月每天服用这一剂量的托法替尼后，该患者头上长满了头发。

　　6、白癜风

　　用法用量：开始时隔日口服5mg，3周后增加为每日5mg。

　　耶鲁大学皮肤病学助理教授Brett King博士发表于《美国医学会杂志·皮肤科》的研究结果显示：经治疗2个月后，白癜风患者的胳膊、脸、手等部位的色斑开始恢复。5个月以后病人面部和手上的白斑几乎全部消失，身体上仅留有几个白斑，更重要的是在治疗过程中患者没有出现任何的副反应。

　　由于此次研究只涉及到1名患者，还需要进一步研究确认托法替尼治疗白癜风的安全性和有效性。

　　研究者认为：斑秃和白癜风具有相同的遗传风险因素，可在家族或个人身上并发，这就提示它们具有相同的发病机制。因此，能够治疗斑秃的托法替尼也应该能治疗白癜风。

　　作为一种口服类药物，托法替尼原研药每个月的费用仍在一万多块钱人民币左右。

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