罗氏威罗菲尼适应症，Zelboraf获批治疗罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）

　　美国FDA扩大了罗氏（Roche）药物Zelboraf（vemurafenib）的适应症，用于治疗罹患罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）的成人患者，这也是首个经FDA批准针对ECD的疗法。

　　ECD是一种起源于骨髓、增长缓慢的血癌。ECD会使组织细胞（一种白细胞）的产生增多，多余的组织细胞可导致肿瘤侵入身体的多个器官和组织，包括心脏、肺、大脑等。据估计，ECD影响了全世界600至700名患者，约有54%的ECD患者具有BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。这一群体急需新的疗法来缓解疾病。

　　Zelboraf是一款口服的小分子激酶抑制剂，能通过阻断某些促进细胞生长的酶的作用，来抑制癌细胞的生长。它于2011年获FDA批准治疗携带BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。

　　Zelboraf此次获批是基于它在一项2期研究VE-BASKET中展现的疗效。该试验共包含22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。结果显示，经Zelboraf治疗的患者的总体缓解率达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解。使用Zelboraf的ECD患者常见的副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。

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