恩曲替尼（Entrectinib）作为新一代靶向抗癌药物，凭借其独特的跨癌种疗效，在NTRK基因融合实体瘤和ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中展现出突破性价值。其疗效数据源于全球多中心临床试验，覆盖不同组织学类型及治疗阶段，为临床实践提供了坚实依据。

　　NTRK基因融合实体瘤：跨癌种的高效响应

　　NTRK基因融合是多种实体瘤的致癌驱动因素，包括唾液腺癌、乳腺癌、肉瘤及胰腺癌等。恩曲替尼的STARTRK-2篮子研究纳入54例NTRK融合阳性患者，涵盖10种肿瘤类型，结果显示客观缓解率（ORR）达57%，其中完全缓解（CR）率9%，部分缓解（PR）率48%。对于基线存在脑转移的患者，颅内ORR达50%，中位颅内疾病控制时间达18.3个月，显著延长了颅内病灶的稳定期。

　　2024年更新的综合分析进一步验证其疗效：121例成人患者中，ORR提升至61.2%，19例完全缓解，中位缓解持续时间（DoR）达27.3个月，12个月DoR率82.4%。在特定癌种中，恩曲替尼的疗效更为突出。唾液腺癌患者ORR高达86%，乳腺癌患者ORR达83%，胰腺癌患者中两例接受治疗者均达部分缓解，中位DoR分别为16.5个月和12.9个月。儿童及青少年患者的疗效同样显著：一项针对12岁以上患者的试验显示，ORR达61%，且安全性与成人一致，未出现新增严重不良反应。

　　恩曲替尼的疗效不受肿瘤原发部位限制，仅依赖NTRK基因融合状态。例如，一名基线存在脑转移的乳腺癌患者，接受恩曲替尼治疗后颅内病灶完全消失，原发肿瘤缩小60%，持续缓解时间超过24个月。另一例胰腺癌患者，在化疗失败后接受恩曲替尼治疗，肿瘤缩小35%，且未出现新发脑转移。

　　ROS1阳性NSCLC：颅内与全身的双重控制

　　ROS1融合是NSCLC的罕见驱动基因（发生率1%-2%），但恩曲替尼对其展现出卓越疗效。ALKA-372-001、STARTRK-1和STARTRK-2三项试验的汇总分析纳入53例ROS1阳性NSCLC患者，结果显示ORR达77%，其中基线无脑转移患者ORR为80%，有脑转移患者ORR仍达73.9%。中位DoR为24.6个月，中位无进展生存期（PFS）达15.7个月，中位总生存期（OS）达47.8个月。

　　恩曲替尼的入脑活性是其核心优势。在基线存在脑转移的患者中，颅内ORR达79.2%，其中55%的患者缓解持续时间超过12个月。2024年《Lung Cancer》杂志报道的长期随访数据显示，中位OS延长至41.5个月，12个月OS率达81.3%，颅内病灶缓解持续时间（IC-DoR）达55.7个月。例如，一名基线存在多发性脑转移的ROS1阳性NSCLC患者，接受恩曲替尼治疗后颅内病灶完全缓解，原发肿瘤缩小50%，持续缓解时间超过36个月，且未出现新发脑转移。

　　临床应用的突破性意义

　　恩曲替尼的广谱抗癌活性源于其精准的靶点设计。作为NTRK、ROS1和ALK三靶点抑制剂，它通过阻断下游信号通路抑制肿瘤生长，同时高效穿透血脑屏障，实现对颅内病灶的直接攻击。其疗效仅依赖基因突变类型，而非肿瘤原发部位，真正实现了“异癌同治”。

　　在中国，恩曲替尼于2022年7月获批上市，并纳入医保目录，覆盖两类适应症：一是12岁及以上NTRK融合阳性且无已知耐药突变的实体瘤患者；二是ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者。这一进展标志着中国广谱抗癌治疗进入新阶段。例如，一名14岁NTRK融合阳性肉瘤患者，在接受恩曲替尼治疗后肿瘤缩小70%，且未出现严重不良反应，生活质量显著改善。另一例ROS1阳性NSCLC患者，在化疗失败后接受恩曲替尼治疗，PFS达18个月，远超传统治疗方案。

　　恩曲替尼的临床应用不仅延长了患者生存期，还显著改善了其生活质量。其跨癌种疗效为罕见肿瘤患者提供了新的治疗选择，而颅内病灶控制能力则为难治性脑转移患者带来了希望。随着基因检测技术的普及，恩曲替尼的精准治疗模式有望惠及更多患者。

　　恩曲替尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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