进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一组罕见的遗传性肝病，以胆汁排泄障碍为核心病理特征。患者因胆汁酸在肝脏内过度蓄积，常伴随剧烈瘙痒、黄疸及肝功能损伤，其中持续性瘙痒尤为致命——夜间抓挠导致皮肤破损、睡眠剥夺引发的情绪障碍，甚至迫使部分患者提前接受肝移植。传统治疗手段如熊去氧胆酸（UDCA）疗效有限，而胆道分流术等侵入性操作风险较高，患者亟需更安全有效的解决方案。

　　奥维昔巴特（Odevixibat）作为全球首个获批的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，通过靶向阻断胆汁酸在回肠末端的重吸收，直接减少肠肝循环中胆汁酸的回流。这一机制使血清胆汁酸水平显著下降，从根源上缓解瘙痒的病理基础。临床实践中，一位5岁PFIC2型患儿的案例极具代表性：该患儿长期因夜间抓挠导致全身皮肤溃烂，使用奥维昔巴特2周后，瘙痒频率从每日十余次降至3次以下，睡眠质量改善后体重增长3公斤，家属反馈其“终于能像正常孩子一样玩耍”。

　　与传统药物相比，奥维昔巴特的优势在于其非侵入性与精准性。UDCA对PFIC2型患者的应答率不足30%，而奥维昔巴特通过局部抑制IBAT，避免全身性药物暴露，减少了对其他器官的潜在影响。其口服胶囊剂型便于长期管理，尤其适合儿童患者。日本厚生劳动省2025年批准的扩展适应症中明确指出，奥维昔巴特可使93%的PFIC患者瘙痒评分显著改善，且60%的患者实现血清胆汁酸水平下降超40%。

　　奥维昔巴特在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。