奎扎替尼 Quizartinib 为难治复发急性髓系白血病患者提供精准靶向治疗

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-11-14

  难治复发型急性髓系白血病患者因既往治疗失败或肿瘤细胞耐药,预后极差,传统化疗的有效率不足20%,中位生存期仅3-6个月。奎扎替尼凭借其独特的靶向机制,为难治复发患者提供了精准治疗新选择。

  复发急性髓系白血病患者中,约60%存在FLT3-ITD突变,且肿瘤细胞通过旁路信号激活(如RAS/MAPK通路)或FLT3点突变产生耐药。奎扎替尼通过双重机制克服耐药:其一,其Ⅱ型抑制剂结构可结合FLT3的“DFG-out”构象,对T674I等耐药突变仍有效;其二,联合化疗可清除耐药亚克隆,延缓耐药发生。临床前研究显示,奎扎替尼对第一代FLT3抑制剂耐药的细胞系仍有抑制活性。

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  在难治复发患者中,奎扎替尼单药治疗即显示出显著疗效。II期QuANTUM-R研究纳入235例复发/难治FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者,奎扎替尼组的中位总生存期为6.2个月,较传统化疗的4.7个月延长32%,且完全缓解率达27%。更关键的是,43%的患者通过奎扎替尼治疗获得桥接移植机会,长期生存率显著提升。

  奎扎替尼的精准性还体现在个体化剂量调整上。通过基因检测筛选FLT3-ITD阳性患者,结合药代动力学监测优化剂量(如从初始90mg/d调整至维持期60mg/d),既可维持疗效又可减少不良反应。例如,一例复发急性髓系白血病患者在接受奎扎替尼联合去甲基化药物治疗后,骨髓原始细胞比例从80%降至5%,且未出现严重骨髓抑制。

  作为首个获批用于难治复发FLT3-ITD阳性急性髓系白血病的靶向药物,奎扎替尼的精准治疗模式为个体化医疗提供了典范。其与免疫治疗(如CD33单抗)、表观遗传药物(如HDAC抑制剂)的联合探索正在进行,有望进一步突破耐药瓶颈,为难治复发患者带来更长生存期。

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  据悉,奎扎替尼已在全球多个国家上市,若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息,可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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