一、研究设计与方法学

　　本研究通过间接治疗比较方法，评估了两种回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂——maralixibat与奥维昔巴特在进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）儿童患者中的相对疗效与安全性。研究纳入了两项关键的III期随机安慰剂对照试验：MARCH-PFIC（maralixibat：n=16；安慰剂：n=19）和PEDFIC-1（奥维昔巴特：n=42；安慰剂：n=20）。利用MARCH-PFIC的患者水平数据和PEDFIC-1的已发表汇总数据，研究团队生成了一致的终点比较评估，包括达到血清胆汁酸（sBA）反应的患者比例和sBA浓度相对于基线的变化。这种基于共同安慰剂对照的间接比较方法为缺乏头对头试验的情况下评估两种药物的相对价值提供了重要见解。

　　二、疗效比较结果

　　间接治疗比较分析显示，maralixibat在关键疗效指标上可能优于奥维昔巴特。在sBA反应者比例方面，maralixibat显著优于120 μg/kg剂量的奥维昔巴特，估计治疗差异为32.3%（95%CI：1.1%-63.4%，P=0.043）。此外，sBA浓度和总胆红素相对于基线变化的点估计值也倾向于支持maralixibat。这些发现在对试验间患者人口统计学特征不平衡进行调整后仍然保持稳健，增强了结果的可靠性。在肝功能指标方面，包括丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶和γ-谷氨酰转移酶，未观察到统计学显著差异，表明两种药物对肝细胞完整性的影响相当。

　　三、安全性特征与临床意义

　　安全性分析表明，maralixibat与奥维昔巴特的整体安全性特征相当，但不良事件的严重程度分布存在差异。与maralixibat相关的不良事件通常较轻（轻度：75% vs 45%；中度：25% vs 31%；重度：0% vs 7%），这一发现可能对长期治疗依从性和患者生活质量产生重要影响。本研究结果表明，与奥维昔巴特相比，maralixibat可能在提高sBA反应者比例方面为PFIC儿童提供额外的临床益处。然而，需要进一步研究来比较两种药物在缓解瘙痒和改善长期结局（包括患者生活质量）方面的能力。这些发现为临床医生在PFIC治疗决策中提供了有价值的参考，并强调了未来开展直接比较研究的重要性，以更全面评估这两种靶向治疗药物的相对价值。

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