肥厚型心肌病的治疗与玛伐凯泰等心肌肌球蛋白抑制剂

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-09-11

  肥厚型心肌病(HCM)作为一种遗传性心脏病,其显著特征为心脏结构与功能出现异常。当前针对该疾病所采用的管理策略,诸如药物治疗以及鼻中隔复位疗法等,存在诸多局限性,并且伴随着一定风险。本次荟萃分析的核心目的,在于全面评估玛伐凯泰等CMI应用于HCM患者时的治疗效果以及安全性。

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  研究最终纳入了6项随机对照试验,涉及患者总数达826名。经过严谨的数据分析发现,CMI治疗在多个关键指标上取得了显著成效。具体而言,CMI治疗显著降低了静息左心室流出道(LVOT)梯度(平均差为 -37.64;95%置信区间为 -46.71至 -28.56)、Valsalva LVOT梯度(平均差为 -46.04;95%置信区间为 -57.60至 -34.48)、运动后LVOT峰值梯度(平均差为 -48.64;95%置信区间为 -68.20至 -28.88)、N末端b型利钠肽前体水平(平均差为 -1.05;95%置信区间为 -1.64至 -0.47)以及心肌肌钙蛋白I水平(平均差为 -7.96;95%置信区间为 -12.84至 -3.07)。

  不仅如此,在患者的功能状态与主观感受方面,CMI治疗也展现出积极影响。观察到患者的峰值耗氧量有所提升(平均差为1.20;95%置信区间为0.23 - 2.17),患者报告结局(堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分:平均差为6.44;95%置信区间为3.50 - 9.37)得到明显改善,并且有更多患者实现了纽约心脏协会分级改善超过1级。

  在安全性方面,虽然CMI治疗过程中出现的不良事件相对较多(比值比为1.45;95%置信区间为1.02 - 2.05),但在严重不良事件以及其他安全性结局方面,CMI治疗组与对照组之间并无明显差异。

  综上所述,包括玛伐凯泰和aficamten在内的CMI,能够显著改善HCM患者的各项临床指标,同时其安全性处于可控范围之内。这些研究结果有力地表明,CMI为HCM的治疗提供了一种极具潜力的无创替代方案,有望取代传统的鼻中隔复位疗法。

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