2024年2月，美国FDA加速批准全球首款实体瘤T细胞免疫疗法Amtagvi（lifileucel），用于治疗PD-1抑制剂及靶向治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者。这一突破性疗法基于全球多中心II期临床试验C-144-01的里程碑数据，为晚期患者提供了新的生存希望。

　　核心机制：自体TIL细胞的体外扩增与回输

　　Amtagvi采用肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）技术，从患者肿瘤组织中分离出具有抗肿瘤活性的T细胞，在体外通过IL-2等细胞因子扩增至数十亿级别后回输至患者体内。这些T细胞可特异性识别肿瘤新抗原，突破肿瘤微环境的免疫抑制，直接杀伤癌细胞。与传统CAR-T疗法不同，TIL疗法无需基因改造，天然具备多克隆抗肿瘤特性，尤其适用于缺乏统一靶点的实体瘤。

　　关键数据：31.5%客观缓解率重塑治疗格局

　　C-144-01试验纳入153例经PD-1抑制剂及靶向治疗（BRAF/MEK抑制剂）失败的晚期黑色素瘤患者，分为队列2（73例）和队列4（80例）。结果显示：

　　队列4数据：73例患者接受推荐剂量（7.5×10⁹至72×10⁹活细胞）治疗后，客观缓解率（ORR）达31.5%，其中3例（4.1%）完全缓解（CR），20例（27.4%）部分缓解（PR）；中位缓解持续时间未达到，12个月时仍有43.5%的患者维持缓解。

　　汇总分析：153例患者中，ORR为31.4%，CR率5.2%，PR率26.1%；中位起效时间1.5个月，中位缓解持续时间36.5个月，5年生存率19.7%。

　　安全性与可及性挑战

　　尽管疗效显著，Amtagvi的副作用不容忽视。3/4级不良事件发生率超70%，包括血小板减少症（76.9%）、贫血（50.0%）和发热性中性粒细胞减少症（41.7%）。此外，其制备周期长达34天（不含运输时间），且单次治疗费用高达51.5万美元，限制了临床普及。

　　临床意义：填补PD-1耐药后的治疗空白

　　科罗拉多大学癌症中心Theresa Medina博士指出，Amtagvi为PD-1抑制剂耐药患者提供了首个非化疗选择。试验中，81.7%的患者曾接受CTLA-4抑制剂治疗，进一步验证了其在多线治疗失败后的有效性。

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