免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板破坏加速为特征的自身免疫性疾病，传统治疗存在复发率高、副作用显著等问题。澳大利亚多中心研究通过7年随访，揭示艾曲波帕艾曲泊帕长期治疗ITP的耐受性、复发模式及长期生存获益。

　　研究设计与患者特征

　　研究纳入39例成人ITP患者，均在诊断后6个月内对激素治疗无效或依赖。患者接受艾曲泊帕起始剂量50-75 mg/d，目标维持血小板计数>30×10⁹/L，中位治疗时间为83.5个月。

　　长期疗效数据

　　初始响应率：治疗12周时，85%的患者达到总体缓解（ORR），其中完全缓解（CR，PLT>100×10⁹/L）率为59%。这一结果与RAISE研究（6周ORR 59%）和EXTEND研究（1年ORR 71%）一致，证实艾曲泊帕快速起效优势。

　　长期缓解率：中位随访7年时，41%的患者停用所有ITP药物并维持轻微缓解或更好状态；31%的患者仅需低剂量艾曲泊帕（≤50 mg/d）维持缓解。总计72%的患者避免脾切除或强效免疫抑制剂治疗。

　　激素减停：基线中位泼尼松剂量为25 mg/d，治疗12周时降至2.25 mg/d；74%获得CR的患者完全停用激素，显著降低长期激素相关并发症风险。

　　复发模式与预测因素

　　复发率：10年随访中，23%的患者停用艾曲泊帕后需替代治疗，但复发率显著低于传统二线治疗（如脾切除后复发率约30%）。

　　复发预测：多因素分析显示，基线血小板计数<10×10⁹/L和抗血小板抗体阳性是复发风险因素。EXTEND研究进一步证实，持续治疗超过4年可降低复发风险（HR=0.42）。

　　安全性与耐受性

　　不良事件：常见1-2级不良事件包括头痛（28%）、恶心（21%）、肌肉骨骼痛（15%）；3级以上不良事件发生率低，仅2例静脉血栓栓塞（VTE），发生时血小板计数均在正常范围内。

　　肝脏安全性：2例3级转氨酶升高（均发生于高剂量125/150 mg患者），通过减量或停药后缓解。长期随访未发现新增安全性问题。

　　血栓风险：VTE发生率为5.1%，与ITP本身和TPO-RA类药物已知风险一致。研究强调需平衡血小板控制与血栓风险，尤其对高龄或合并症患者。

　　国际数据对比

　　美国TRANH研究报道，艾曲泊帕治疗ITP的5年无治疗生存率为21%；欧洲PETIT研究显示，儿童患者12周应答率为62%，出血事件减少68%。澳大利亚研究7年数据进一步证实，长期治疗可持续维持血小板稳定，减少出血风险。

　　该研究首次证实，艾曲泊帕长期治疗可使41%的ITP患者实现无药缓解，72%避免脾切除，且安全性可控。这一方案为早期激素无效或依赖患者提供了高效、低毒的长期管理策略，尤其适用于需快速提升血小板以减少出血风险或规避手术的患者。

　　据悉，艾曲泊帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。