司美替尼作为MEK1/2抑制剂，为I型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）治疗带来突破。

　　SPRINT试验中，50例无法手术的NF1-PN儿童患者接受司美替尼治疗后，总体缓解率66%，82%的患者维持缓解超12个月，3年无进展生存率达84%。中国Ⅰ期临床研究纳入16例3-18岁患者，结果显示，88%达到部分缓解，缩瘤率100%，且安全性良好，未报告4/5级严重不良事件。机制上，司美替尼通过抑制RAS-RAF-MEK-ERK通路，减少神经纤维瘤数量和体积。长期随访显示，患者疼痛和生活质量稳定或改善，为NF1-PN患者提供了除手术外的有效治疗选择。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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